ସମ୍ପ୍ରତି ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ତିନୋଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଛି, ଯଥା: (1) ଜୁଲାଇ 21, 2022 ରେ, ପିଟିସି ଥେରାପିଟିସ୍, Inc.(2) ଅଗଷ୍ଟ 17, 2022 ରେ, ଆମେରିକାର ଖାଦ୍ୟ ଏବଂ ug ଷଧ ପ୍ରଶାସନ (FDA) ବିଟା ଥାଲାସେମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋଙ୍କ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଜିନ୍ଟେଗ୍ଲୋ (ବେଟିବେଗ୍ଲୋଜେନ୍ ଅଟୋଟେମେଲ୍, ବେଟି-ସେଲ୍) କୁ ଅନୁମୋଦନ କରିଥିଲା ​​|ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ଥେରାପିର ଅନୁମୋଦନ ନି financial ସନ୍ଦେହରେ ଆର୍ଥିକ ସଙ୍କଟରେ ପଡିଥିବା ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ ପାଇଁ “ବରଫରେ ସାହାଯ୍ୟ” |3 )ବର୍ତ୍ତମାନ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ସାରା ବିଶ୍ୱରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ 41 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଛି |

ଜିନ୍ ହେଉଛି ମ basic ଳିକ ଜେନେଟିକ୍ ୟୁନିଟ୍ ଯାହା ଗୁଣଗୁଡ଼ିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରେ |କେତେକ ଜୀବାଣୁଙ୍କର ଜିନ୍ ବ୍ୟତୀତ, ଯାହା RNA ରେ ଗଠିତ, ଅଧିକାଂଶ ଜୀବଙ୍କ ଜିନ୍ DNA ରେ ଗଠିତ |ଜୀବ ଏବଂ ପରିବେଶ ମଧ୍ୟରେ ପାରସ୍ପରିକ କ୍ରିୟା ଦ୍ the ାରା ଅଣୁଜୀବର ଅଧିକାଂଶ ରୋଗ ହୁଏ, ଏବଂ ଜିନ୍ ଥେରାପି ମାଧ୍ୟମରେ ଅନେକ ରୋଗ ଭଲ ହୋଇପାରେ କିମ୍ବା ହ୍ରାସ କରାଯାଇପାରେ |ମେଡିସିନ୍ ଏବଂ ଫାର୍ମାସି କ୍ଷେତ୍ରରେ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଏକ ବିପ୍ଳବ ବୋଲି ବିବେଚନା କରାଯାଏ |ବିସ୍ତୃତ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡ଼ିକରେ DNA- ରୂପାନ୍ତରିତ DNA drugs ଷଧ (ଯେପରିକି ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ନଗ୍ନ ପ୍ଲାସିମ drugs ଷଧ ଇତ୍ୟାଦି) ଏବଂ RNA drugs ଷଧ (ଯେପରିକି ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drugs ଷଧ, siRNA drugs ଷଧ, ଏବଂ mRNA ଜିନ୍ ଥେରାପି ଇତ୍ୟାଦି) ଉପରେ ଆଧାରିତ drugs ଷଧ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ;ସଂକୀର୍ଣ୍ଣ ଭାବରେ ବ୍ୟାଖ୍ୟା କରାଯାଇଥିବା ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡ଼ିକରେ ମୁଖ୍ୟତ pl ପ୍ଲାସିମ ଡିଏନ୍ଏ drugs ଷଧ, ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଜୀବାଣୁ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ସିଷ୍ଟମ୍ ଏବଂ ଭିଟ୍ରୋରେ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ସେଲ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ |ବହୁ ବର୍ଷର କଠିନ ବିକାଶ ପରେ, ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡିକ ପ୍ରେରଣାଦାୟକ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ହାସଲ କରିଛି |(ଡିଏନ୍ଏ ଟିକା ଏବଂ mRNA ଟିକାକୁ ବାଦ ଦେଇ), 41 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ ବିଶ୍ marketing ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଛି |ଉତ୍ପାଦଗୁଡିକର ଶୁଭାରମ୍ଭ ଏବଂ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଟେକ୍ନୋଲୋଜିର ଦ୍ରୁତ ବିକାଶ ସହିତ, ଜିନ୍ ଥେରାପି ଦ୍ରୁତ ବିକାଶର ଏକ ସମୟ ଅବଲମ୍ବନ କରିବାକୁ ଯାଉଛି |

ଜିନ୍ ଥେରାପିର ଶ୍ରେଣୀକରଣ (ପ୍ରତିଛବି ଉତ୍ସ: ଜ Bi ବିକ ଜିଙ୍ଗୱାଇ)

ଏହି ଆର୍ଟିକିଲରେ 41 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହୋଇଛି ଯାହା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଛି (DNA ଟିକା ଏବଂ mRNA ଟିକାକୁ ବାଦ ଦେଇ) |

1. ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି |

(1) ଷ୍ଟ୍ରିମଭେଲିସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଗ୍ଲାକ୍ସୋ ସ୍ମିଥକାଇନ୍ (GSK) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2016 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଗୁରୁତର ମିଳିତ ପ୍ରତିରୋପଣ (SCID) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଏହି ଥେରାପିର ସାଧାରଣ ପ୍ରକ୍ରିୟା ହେଉଛି ପ୍ରଥମେ ରୋଗୀର ନିଜସ୍ୱ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷ ପାଇବା, ଭିଟ୍ରୋରେ ସେମାନଙ୍କୁ ବିସ୍ତାର ଏବଂ ସଂସ୍କୃତି କରିବା, ଏବଂ ପରେ ରେଟ୍ରୋଭାଇରସ୍ ବ୍ୟବହାର କରି କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ହେଡିଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷରେ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ଏଡିଏ (ଆଡେନୋସାଇନ୍ ଡେମିନେଜ୍) ଜିନ୍ ଉପସ୍ଥାପନ କରିବା ଏବଂ ଶେଷରେ ପରିବର୍ତ୍ତିତ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ସ୍ଥାନାନ୍ତର କରିବା |ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡିକ ଶରୀରକୁ ପୁନର୍ବାର ସଂକ୍ରମିତ ହୁଏ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ ଷ୍ଟ୍ରିମଭେଲିସ୍ ସହିତ ଚିକିତ୍ସିତ ADA-SCID ରୋଗୀଙ୍କ 3 ବର୍ଷ ବଞ୍ଚିବାର ହାର 100% ଥିଲା |

(୨) ଜାଲମୋକ୍ସିସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: MolMed, ଇଟାଲୀ ଦ୍ୱାରା ଉତ୍ପାଦିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2016 ରେ EU ସର୍ତ୍ତମୂଳକ ମାର୍କେଟିଂ ପ୍ରାଧିକରଣ ହାସଲ କଲା |

ସୂଚନା: ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ପରେ ରୋଗୀଙ୍କ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀର ଆଡଭ୍ୟୁଜାଣ୍ଟ ଥେରାପି ପାଇଁ ଏହା ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜାଲମୋକ୍ସିସ୍ ହେଉଛି ଏକ ଆଲୋଜେନିକ୍ ଟି ସେଲ୍ ଆତ୍ମହତ୍ୟା ଜିନ୍ ଇମ୍ୟୁନୋଥେରାପି ଯାହା ରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ଦ୍ୱାରା ପରିବର୍ତ୍ତିତ |1NGFR ଏବଂ HSV-TK Mut2 ଆତ୍ମହତ୍ୟା ଜିନ୍ ଲୋକମାନଙ୍କୁ ଯେକ time ଣସି ସମୟରେ T କୋଷକୁ ମାରିବା ପାଇଁ ଗାନିକ୍ଲୋଭିର ବ୍ୟବହାର କରିବାକୁ ଅନୁମତି ଦେଇଥାଏ ଯାହା ପ୍ରତିକୂଳ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସୃଷ୍ଟି କରିଥାଏ, GVHD ର ଅବନତିକୁ ରୋକିଥାଏ ଏବଂ ଅସ୍ତ୍ରୋପଚାର ଏସକର୍ଟ ପରେ ହାପ୍ଲୋଏଡେଣ୍ଟାଲ୍ HSCT ରୋଗୀଙ୍କଠାରେ ରୋଗ ପ୍ରତିରୋଧକ କାର୍ଯ୍ୟକୁ ପୁନ restore ସ୍ଥାପିତ କରିଥାଏ |

(3) ଇନଭୋସା-କେ |

କମ୍ପାନୀ: TissueGene (KolonTissueGene) କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2017 ରେ ଦକ୍ଷିଣ କୋରିଆରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଡିଜେରେଟିଭ୍ ଆଣ୍ଠୁ ଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଇନଭୋସା-କେ ହେଉଛି ଏକ ଆଲୋଜେନିକ୍ ସେଲ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ମାନବ ଚଣ୍ଡ୍ରୋସାଇଟ୍ ସହିତ ଜଡିତ |ଆଲୋଜେନିକ୍ କୋଷଗୁଡିକ ଭିଟ୍ରୋରେ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ହୁଏ, ଏବଂ ପରିବର୍ତ୍ତିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ଆନ୍ତ a- ଆର୍ଟିକୁଲାର ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ପରେ ପରିବର୍ତ୍ତନଶୀଳ ଅଭିବୃଦ୍ଧି କାରକ β1 (TGF-β1) କୁ ପ୍ରକାଶ ଏବଂ ଗୁପ୍ତ କରିପାରେ |β1), ଯାହାଦ୍ୱାରା ଅଷ୍ଟିଓଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକର ଉନ୍ନତି ହୁଏ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଇନଭୋସା-କେ ଆଣ୍ଠୁ ଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସକୁ ଯଥେଷ୍ଟ ଉନ୍ନତ କରିପାରିବ |2019 ରେ ଦକ୍ଷିଣ କୋରିଆର ଡ୍ରଗ୍ ରେଗୁଲେଟର ଦ୍ The ାରା ଏହି ଲାଇସେନ୍ସ ପ୍ରତ୍ୟାହାର କରାଯାଇଥିଲା କାରଣ ଉତ୍ପାଦକ ବ୍ୟବହୃତ ଉପାଦାନକୁ ଭୁଲ ଭାବରେ ଲେବଲ୍ କରିଥିଲା।

(4) ଜିନ୍ଟେଗ୍ଲୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆମେରିକୀୟ ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ (ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ) କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2019 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ ଏବଂ ଅଗଷ୍ଟ 2022 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ଟ୍ରାନ୍ସଫ୍ୟୁଜନ୍-ନିର୍ଭରଶୀଳ β- ଥାଲାସେମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜିନଟେଗ୍ଲୋ ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଯାହା ରୋଗୀଙ୍କଠାରୁ ଅପସାରିତ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷରେ ସାଧାରଣ β- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍ (βA-T87Q- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍) ର ଏକ କାର୍ଯ୍ୟକାରିତା କପି ଉପସ୍ଥାପନ କରିବା ପାଇଁ ଏକ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ବ୍ୟବହାର କରେ |, ଏବଂ ତାପରେ ଏହି ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଅଟୋଲୋଜସ୍ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ରୋଗୀକୁ ଫେରାଇ ଦିଅନ୍ତୁ |ଥରେ ରୋଗୀର ସାଧାରଣ βA-T87Q- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍ ଥଲେ, ସେମାନେ ଏକ ସାଧାରଣ HbAT87Q ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରିପାରନ୍ତି, ଯାହା ରକ୍ତଦାନର ଆବଶ୍ୟକତାକୁ ହ୍ରାସ କରିପାରେ କିମ୍ବା ଦୂର କରିପାରିବ |ଏହା ଏକକାଳୀନ ଥେରାପି ଯାହାକି 12 ବର୍ଷ ଏବଂ ତଦୁର୍ଦ୍ଧ୍ୱ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଆଜୀବନ ରକ୍ତଦାନ ଏବଂ ଆଜୀବନ ications ଷଧ ବଦଳାଇବା ପାଇଁ ପରିକଳ୍ପିତ |

(5) ସ୍କାଇସୋନା |

କମ୍ପାନୀ: ଆମେରିକୀୟ ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ (ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ) କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2021 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ EU ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ମସ୍ତିଷ୍କ ଆଡ୍ରେନୋଲେକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (CALD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ମସ୍ତିଷ୍କ ଆଡ୍ରେନୋଲେକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (CALD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ସ୍କାଇସୋନା ଜିନ୍ ଥେରାପି ହେଉଛି ଏକକାଳୀନ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ସ୍କାଇସୋନା (ଏଲିଭାଲଡୋଜେନ ଅଟୋଟେମସେଲ, ଲେଣ୍ଟି-ଡି) ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଲେଣ୍ଟି-ଡିରେ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରାଲ୍ |ଥେରାପିର ସାଧାରଣ ପ୍ରକ୍ରିୟା ନିମ୍ନଲିଖିତ ଅଟେ: ଅଟୋଲୋଜସ୍ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡିକ ରୋଗୀଙ୍କଠାରୁ ବାହାର କରାଯାଇଥାଏ, ମାନବ ABCD1 ଜିନ୍ ବହନ କରୁଥିବା ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଦ୍ vit ାରା ଭିଟ୍ରୋରେ ରୂପାନ୍ତରିତ ହୁଏ ଏବଂ ପରେ ରୋଗୀକୁ ପୁନର୍ବାର ପ୍ରବେଶ କରାଗଲା |ABCD1 ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଏବଂ CALD ସହିତ 18 ବର୍ଷରୁ କମ୍ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

(6) କିମ୍ରିଆ |

କମ୍ପାନୀ: ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2017 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପୂର୍ବ ବି-ସେଲ୍ ଆକ୍ୟୁଟ୍ ଲିମ୍ଫୋବ୍ଲାଷ୍ଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକେମିଆ (ALL) ଏବଂ ପୁନ aps ପ୍ରକାଶିତ ଏବଂ ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ DLBCL ର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: କିମ୍ରିଆ ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ, ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ ଅନୁମୋଦିତ CAR-T ଥେରାପି, CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରିବା ଏବଂ ସହ-ଉତ୍ତେଜକ କାରକ 4-1BB ବ୍ୟବହାର କରିବା |ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମୂଲ୍ୟ 475,000 ଡଲାର ଏବଂ ଜାପାନରେ 313,000 ଡଲାର ଅଟେ।

(7) ୟେସ୍କର୍ଟା |

କମ୍ପାନୀ: ଗିଲିୟଦର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ କିଟ୍ ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅକ୍ଟୋବର 2017 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ରିପ୍ଲେଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫ୍ରେକ୍ଟୋରୀ ବଡ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପିରେ ୟେସ୍କାର୍ଟା ଏକ ରିଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ |ଏହା ବିଶ୍ CAR ରେ ଅନୁମୋଦିତ ଦ୍ୱିତୀୟ CAR-T ଥେରାପି |ଏହା CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରେ ଏବଂ CD28 ର କଷ୍ଟ୍ୟୁମୁଲେଟୋରୀ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ବ୍ୟବହାର କରେ |ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମୂଲ୍ୟ ହେଉଛି $ 373,000 |

(8) ଟେକାର୍ଟସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଗିଲିୟଡ୍ (GILD) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2020 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ରିପ୍ଲେଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫ୍ରେକ୍ଟୋରୀ ମେଣ୍ଟାଲ୍ ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଟେକାର୍ଟସ୍ ହେଉଛି CD19 କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରୁଥିବା ଏକ ଅଟୋଲୋଜିସ୍ CAR-T ସେଲ୍ ଥେରାପି, ଏବଂ ଏହା ହେଉଛି ବିଶ୍ CAR ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ତୃତୀୟ CAR-T ଥେରାପି |

(9) ବ୍ରେୟାନଜି |

କମ୍ପାନୀ: ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ (BMS) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଫେବୃଆରୀ 2021 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ରିଲାପ୍ସଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫାକ୍ଟରେଟିଭ୍ (R / R) ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (LBCL) |

ଟିପ୍ପଣୀ: ବ୍ରେନଜୀ ହେଉଛି ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏକ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଏବଂ CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରି ବିଶ୍ୱରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ଚତୁର୍ଥ CAR-T ଥେରାପି |ସେଲୁଲାର୍ ଇମ୍ୟୁନୋଥେରାପି କ୍ଷେତ୍ରରେ ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ ପାଇଁ ବ୍ରେୟାନଜିଙ୍କ ଅନୁମୋଦନ ଏକ ମାଇଲଖୁଣ୍ଟ ଅଟେ, ଯାହା ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ 2019 ରେ 74 ବିଲିୟନ ଡଲାରରେ ସେଲଗେନ ହାସଲ କରିବା ସମୟରେ ହାସଲ କରିଥିଲେ |

(10) ଆବେକମା |

କମ୍ପାନୀ: ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ (ବିଏମ୍ଏସ୍) ଏବଂ ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମାର୍ଚ୍ଚ 2021 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ରିପ୍ଲେଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫ୍ରେକ୍ଟୋରୀ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆବେକମା ହେଉଛି ଏକ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଭିତ୍ତିକ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି, BCMA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରୁଥିବା ବିଶ୍ C ର ପ୍ରଥମ CAR-T ସେଲ୍ ଥେରାପି ଏବଂ FDA ଦ୍ approved ାରା ଅନୁମୋଦିତ ପଞ୍ଚମ CAR-T ଥେରାପି |Drug ଷଧର ନୀତି ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋରେ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍-ମଧ୍ୟସ୍ଥ ଜେନେଟିକ୍ ମୋଡିଫିକେସନ୍ ମାଧ୍ୟମରେ ରୋଗୀର ଅଟୋଲୋଜିକ୍ ଟି କୋଷ ଉପରେ ଚିମେରିକ୍ ବିସିଏମ୍ଏ ରିସେପ୍ଟର ପ୍ରକାଶ କରିବା |ସେଲ୍ ଜିନ୍ drug ଷଧର ସଂକ୍ରମଣ ପୂର୍ବରୁ ରୋଗୀ ସାଇକ୍ଲୋଫୋସଫାମାଇଡ୍ ଏବଂ ଫ୍ଲୁଡାରାବାଇନ୍ ର ଦୁଇଟି ଯ ounds ଗିକ ପୂର୍ବ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଗ୍ରହଣ କରିଥିଲେ |ରୋଗୀର ଅଣମୋଡିଫାଏଡ୍ ଟି କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ବାହାର କରିବା ପାଇଁ ଚିକିତ୍ସା, ଏବଂ ତା’ପରେ ପରିବର୍ତ୍ତିତ ଟି କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ରୋଗୀର ଶରୀରକୁ ପୁନର୍ବାର ପ୍ରବେଶ କରାଇବା ଏବଂ BCMA- ପ୍ରକାଶ କରୁଥିବା କର୍କଟ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ମାରିବା ପାଇଁ |

(11) ଲିବମେଲ୍ଡି |

କମ୍ପାନୀ: ଅର୍କାର୍ଡ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2020 ରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେଟାକ୍ରୋମାଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (MLD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଲିବମେଲଡି ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଅଟୋଲୋଜିସ୍ CD34 + କୋଷଗୁଡ଼ିକର ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ମୋଡିଫିକେସନ୍ ଉପରେ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରାଲ୍ ଉପରେ ଆଧାରିତ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଲିବମେଲଡିର ଏକକ ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ଆରମ୍ଭ MLD ଏବଂ ସମାନ ବୟସର ଚିକିତ୍ସା ହୋଇନଥିବା ରୋଗୀମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଗୁରୁତର ମୋଟର ଏବଂ ଜ୍ଞାନଗତ ଦୁର୍ବଳତାକୁ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିବାରେ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ |

(12) ବେନୋଡା |

କମ୍ପାନୀ: WuXi Junuo ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ସେପ୍ଟେମ୍ବର 2021 ରେ NMPA ଦ୍ୱାରା ଆନୁଷ୍ଠାନିକ ଭାବରେ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ଦ୍ line ିତୀୟ ଧାଡି କିମ୍ବା ଅଧିକ ସିଷ୍ଟମିକ୍ ଥେରାପି ପରେ ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କଠାରେ ପୁନ aps ପ୍ରାପ୍ତ କିମ୍ବା ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (r / r LBCL) ର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ବେନୋଡା ଏକ ଆଣ୍ଟି-ସିଡି 19 CAR-T ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଏବଂ ଏହା ୱୁକ୍ସି ଜୁନୁଓର ମୂଳ ଉତ୍ପାଦ ଅଟେ |ଏହା ଚାଇନାରେ ଅନୁମୋଦିତ ଦ୍ୱିତୀୟ CAR-T ଉତ୍ପାଦ, ପୁନ aps ପ୍ରକାଶିତ / ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା ବ୍ୟତୀତ |ଏଥିସହ, ୱୁକ୍ସି ଜୁନୁ ମଧ୍ୟ ଫୋଲିକୁଲାର୍ ଲିମ୍ଫୋମା (FL), ମେଣ୍ଟାଲ୍ ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (MCL), କ୍ରୋନିକ୍ ଲିମ୍ଫୋସାଇଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକେମିଆ (CLL), ଦ୍ୱିତୀୟ ଲାଇନ୍ ବିସ୍ତାର ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (DLBCL) ଏବଂ ତୀବ୍ର ଲିମ୍ଫୋବ୍ଲାଷ୍ଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକେମିଆ (ALL) ସହିତ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ସୂଚନାର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ରୁଇକି ଓରେଞ୍ଜା ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ବିକାଶ କରିବାକୁ ଯୋଜନା କରିଛି |

(13) କାର୍ଭିକ୍ଟି |

କମ୍ପାନୀ: କିମ୍ବଦନ୍ତୀ ବାୟୋ ର ପ୍ରଥମ ଅନୁମୋଦିତ ଉତ୍ପାଦ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଫେବୃଆରୀ 2022 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପୁନ aps ପ୍ରକାଶିତ କିମ୍ବା ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା (R / R MM) ର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel କୁହାଯାଏ) ହେଉଛି ଏକ CAR-T ସେଲ୍ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଦୁଇଟି ସେଲ୍ ଡୋମେନ୍ ଆଣ୍ଟିବଡି ସହିତ B ସେଲ୍ ପରିପକ୍ୱତା ଆଣ୍ଟିଜେନ୍ (BCMA) କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେ |ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଉଛି ଯେ CARVYKTI ପୁନର୍ବାର ପ୍ରତିକ୍ରିୟାଶୀଳ କିମ୍ବା ରିଫାକ୍ଟରେଟିଭ୍ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା ରୋଗୀଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ 98% ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ହାର ପ୍ରଦର୍ଶନ କରିଥିଲା, ଯେଉଁମାନେ ପ୍ରୋଟିଜୋମ୍ ଇନହିବିଟର, ଇମ୍ୟୁନୋମୋଡ୍ୟୁଲେଟର ଏବଂ ଆଣ୍ଟି-ସିଡି 38 ମୋନୋକ୍ଲୋନାଲ ଆଣ୍ଟିବଡି ସହିତ ଚାରି କିମ୍ବା ଅଧିକ ପ୍ରାଥମିକ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଥିଲେ।

2. ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର୍ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପିରେ |

(1) ଜେଣ୍ଡାଇସିନ୍ / ପୁନର୍ବାର ଜନ୍ମ |

କମ୍ପାନୀ: ଶେନଜେନ୍ ସାଇବାଇନୁ କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2003 ରେ ଚାଇନାରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମୁଣ୍ଡ ଏବଂ ବେକର ସ୍କ୍ୱାମସ୍ ସେଲ୍ କାରସିନୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରେକମ୍ବିନାଣ୍ଟ ମାନବ p53 ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଗେଣ୍ଡାଇସିନ୍ / ଜିନ୍ସେଙ୍ଗସେଙ୍ଗ ହେଉଛି ଏକ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ ଯାହା ଶେନଜେନ୍ ସାଇବାଇନୁ କମ୍ପାନୀର ମାଲିକାନା ଅଟେ |Human ଷଧଟି ସାଧାରଣ ମାନବ ଟ୍ୟୁମର ଦମନକାରୀ ଜିନ୍ p53 ଏବଂ କୃତ୍ରିମ ଭାବରେ ରୂପାନ୍ତରିତ ରେକମ୍ବିନାଣ୍ଟ ନକଲ-ଅଭାବ ମାନବ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 5 ମାନବ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 5 କୁ ନେଇ ଗଠିତ |ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଥେରାପିଟିଭ୍ ଜିନ୍ p53 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ ସେଲରେ ନେଇଥାଏ ଏବଂ ଟାର୍ଗେଟ୍ ସେଲରେ ଟ୍ୟୁମର୍ ଦମନକାରୀ ଜିନ୍ p53 କୁ ପ୍ରକାଶ କରିଥାଏ |ଏହି ଉତ୍ପାଦ ବିଭିନ୍ନ ଆଣ୍ଟି-କ୍ୟାନସର ଜିନ୍ଗୁଡ଼ିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବ ଏବଂ ବିଭିନ୍ନ ଅଙ୍କୋଜେନସ୍ ର କାର୍ଯ୍ୟକଳାପକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ଶରୀରର ଆଣ୍ଟି-ଟ୍ୟୁମର ପ୍ରଭାବ ବ and ିବ ଏବଂ ଟ୍ୟୁମର ମାରିବାର ଉଦ୍ଦେଶ୍ୟ ହାସଲ କରିପାରିବ |

(୨) ରିଗଭର୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଲାଟଭିଆ କମ୍ପାନୀ ଲାଟିମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2004 ରେ ଲାଟଭିଆରେ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେଲାନୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରିଗଭର୍ ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍-ରୂପାନ୍ତରିତ ECHO-7 ଏଣ୍ଟେରୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଯାହା ଲାଟଭିଆ, ଇଷ୍ଟୋନିଆ, ପୋଲାଣ୍ଡ, ଆର୍ମେନିଆ, ବେଲା Belarus ଷ ଏବଂ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ସ୍ଥାନରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୋଇଛି ଏବଂ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନର EMA ରେ ମଧ୍ୟ ପଞ୍ଜୀକୃତ ହୋଇଛି |।ବିଗତ ଦଶ ବର୍ଷ ମଧ୍ୟରେ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ମାମଲା ପ୍ରମାଣିତ କରିଛି ଯେ ରିଗଭର୍ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଜୀବାଣୁ ନିରାପଦ ଏବଂ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଅଟେ ଏବଂ ମେଲାନୋମା ରୋଗୀଙ୍କ ବଞ୍ଚିବାର ହାରକୁ 4-6 ଗୁଣରେ ଉନ୍ନତି କରିପାରିବ।ଏଥିସହ, ଥେରାପି ବିଭିନ୍ନ ପ୍ରକାରର କର୍କଟ ପାଇଁ ମଧ୍ୟ ଉପଯୁକ୍ତ, ଯେପରିକି କଲୋରେକ୍ଟାଲ୍ କର୍କଟ, ଅଗ୍ନାଶୟ କର୍କଟ, ବ୍ଲାଡର କର୍କଟ |କର୍କଟ, କିଡନୀ କର୍କଟ, ପ୍ରୋଷ୍ଟେଟ କର୍କଟ, ଫୁସଫୁସ କର୍କଟ, ଗର୍ଭାଶୟ କର୍କଟ, ଲିମ୍ଫୋସ୍କାରୋମା ଇତ୍ୟାଦି |

(3) ଅଙ୍କୋରିନ୍ / ଆଙ୍କେରୁଇ |

କମ୍ପାନୀ: ସାଂଘାଇ ସନ୍ୱେ ବାୟୋଟେକ୍ନୋଲୋଜି କୋ, ଲିମିଟେଡ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2005 ରେ ଚାଇନାରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମୁଣ୍ଡ ଏବଂ ବେକ ଟ୍ୟୁମର, ଯକୃତ କର୍କଟ, ଅଗ୍ନାଶୟ କର୍କଟ, ଗର୍ଭାଶୟ କର୍କଟ ଏବଂ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ କର୍କଟ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଏକ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରି ଅଙ୍କୋରିନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଜୀବାଣୁ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଉତ୍ପାଦ |ପ୍ରାପ୍ତ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଟ୍ୟୁମରରେ ଅଭାବ କିମ୍ବା ଅସ୍ୱାଭାବିକ p53 ଜିନ୍ରେ ନକଲ କରିପାରେ, ଯାହା ଦ୍ tum ାରା ଟ୍ୟୁମର୍ ସେଲ୍ ଲାଇସିସ୍ ସୃଷ୍ଟି ହୁଏ, ଯାହା ଦ୍ tum ାରା ଟ୍ୟୁମର୍ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ମରିଯାଏ।ସାଧାରଣ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ କ୍ଷତି ନକରି |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଆଙ୍କେ ରୁଇଙ୍କର ବିଭିନ୍ନ ପ୍ରକାରର କୁପ୍ରଭାବକାରୀ ଟ୍ୟୁମର୍ ପାଇଁ ଭଲ ସୁରକ୍ଷା ଏବଂ କାର୍ଯ୍ୟକାରିତା ଅଛି |

(4) ଗ୍ଲାଇବେରା |

କମ୍ପାନୀ: uniQure ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2012 ରେ ୟୁରୋପରେ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ଲିପୋପ୍ରୋଟେନ୍ ଲିପେଜ୍ ଅଭାବ (LPLD) ର ପାନକ୍ର୍ରିୟାଇଟିସର ଗୁରୁତର କିମ୍ବା ବାରମ୍ବାର ଏପିସୋଡ୍ ସହିତ ଚିକିତ୍ସା ଚର୍ବିଯୁକ୍ତ ଖାଦ୍ୟ ସତ୍ତ୍ .େ ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଗ୍ଲାଇବେରା (ଆଲିପୋଜେନ୍ ଟିପାରଭୋଭେକ) ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ ଯାହାକି AAV ଉପରେ ଏକ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ଆଧାରିତ |ଏହି ଥେରାପି ଥେରାପିଟିଭ୍ ଜିନ୍ LPL କୁ ମାଂସପେଶୀ କୋଷରେ ସ୍ଥାନାନ୍ତର କରିବା ପାଇଁ AAV କୁ ଏକ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ, ଯାହା ଦ୍ the ାରା ସଂପୃକ୍ତ କୋଷଗୁଡିକ ଏକ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପରିମାଣର ଲିପୋପ୍ରୋଟେନ୍ ଲିପେଜ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରିପାରନ୍ତି, ଏହା ରୋଗରୁ ମୁକ୍ତି ପାଇବାରେ ଏକ ଭୂମିକା ଗ୍ରହଣ କରିଥାଏ ଏବଂ ଏହି ଚିକିତ୍ସା ଏକ ପ୍ରଶାସନ ପରେ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ହୋଇଥାଏ (ଏହାର ପ୍ରଭାବ ଅନେକ ବର୍ଷ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ରହିପାରେ) |2017 ରେ ଏହି drug ଷଧକୁ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ କରାଯାଇଥିଲା, ଏବଂ ଏହାର ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବାର କାରଣ ଦୁଇଟି କାରଣ ସହିତ ଜଡିତ ହୋଇପାରେ: ଅତ୍ୟଧିକ ମୂଲ୍ୟ ଏବଂ ସୀମିତ ବଜାର ଚାହିଦା |Drug ଷଧର ଗୋଟିଏ ଚିକିତ୍ସାର ହାରାହାରି ମୂଲ୍ୟ 1 ମିଲିୟନ୍ ଆମେରିକୀୟ ଡଲାର ଅଟେ ଏବଂ ଏପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ କେବଳ ଜଣେ ରୋଗୀ ଏହାକୁ କ୍ରୟ କରି ବ୍ୟବହାର କରିଛନ୍ତି।ଯଦିଓ ମେଡିକାଲ ଇନସୁରାନ୍ସ କମ୍ପାନୀ ଏହାକୁ 900,000 ଆମେରିକୀୟ ଡଲାରରେ ଫେରସ୍ତ କରିଛି, ଏହା ମଧ୍ୟ ବୀମା କମ୍ପାନୀ ପାଇଁ ଏକ ବଡ ବୋ burden ଅଟେ |ଏଥିସହ, drug ଷଧ ପାଇଁ ସୂଚକ ଅତ୍ୟନ୍ତ ବିରଳ, ଏଥିରେ ପ୍ରାୟ 1 ନିୟୁତ ରୋଗ ହାର ଏବଂ ଭୁଲ ରୋଗର ଉଚ୍ଚତା ରହିଛି।

(5) ଇମ୍ଲିଜିକ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଆମ୍ଗେନ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2015 ରେ, ଆମେରିକା ଏବଂ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବା ପାଇଁ ଏହାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ମେଲାନୋମା କ୍ଷତଗୁଡିକର ଚିକିତ୍ସା ଯାହା ଅସ୍ତ୍ରୋପଚାର ଦ୍ୱାରା ସଂପୂର୍ଣ୍ଣ ଅପସାରଣ କରାଯାଇପାରିବ ନାହିଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଇମଲିଜିକ୍ ହେଉଛି ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ (ଏହାର ICP34.5 ଏବଂ ICP47 ଜିନ୍ ଖଣ୍ଡଗୁଡ଼ିକୁ ବିଲୋପ କରିବା, ଏବଂ ମାନବ ଗ୍ରାନୁଲୋସାଇଟ୍-ମାକ୍ରୋଫେଜ୍ କଲୋନୀ-ଉତ୍ତେଜକ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ଜିଏମ୍-ସିଏସ୍ଏଫ୍ ଜିନ୍ ଜୀବାଣୁରେ ଭର୍ତ୍ତି କରିବା) ହର୍ପସ୍ ସିମ୍ପାଲେକ୍ସ ଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 1 (HSV-1) ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ |ପ୍ରଶାସନର ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ଇଣ୍ଟ୍ରାଲେସନାଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ମେଲାନୋମା କ୍ଷତରେ ସିଧାସଳଖ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଟ୍ୟୁମର କୋଷଗୁଡ଼ିକର ଫାଟ ସୃଷ୍ଟି କରିପାରେ ଏବଂ ଟ୍ୟୁମରରୁ ଉତ୍ପନ୍ନ ଆଣ୍ଟିଜେନ୍ସ ଏବଂ ଜିଏମ୍-ସିଏସ୍ଏଫ୍ ଆଣ୍ଟି-ଟ୍ୟୁମର ପ୍ରତିରୋଧକ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାକୁ ପ୍ରୋତ୍ସାହନ ଦେଇପାରେ |

(6) ଲୁକ୍ସଟର୍ନା |

କମ୍ପାନୀ: ରୋଚ୍ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ ସ୍ପାର୍କ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2017 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ, ଏବଂ ତା’ପରେ 2018 ରେ ୟୁରୋପରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: RPE65 ଜିନ୍ ର ଡବଲ୍ କପିରେ ପରିବର୍ତ୍ତନ ହେତୁ ଦୃଷ୍ଟି ଶକ୍ତି ହରାଇ ଶିଶୁ ଏବଂ ବୟସ୍କଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ କିନ୍ତୁ ପର୍ଯ୍ୟାପ୍ତ ସଂଖ୍ୟକ ରେଟିନାଲ୍ କୋଷ ସହିତ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଲୁକ୍ସଟର୍ନା ହେଉଛି ଏକ AAV- ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ସବ୍ରେଟିନାଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପରିଚାଳିତ |ଜିନ୍ ଥେରାପି ରୋଗୀର ରେଟିନାଲ୍ କୋଷରେ ସାଧାରଣ RPE65 ଜିନ୍ ର ଏକ କାର୍ଯ୍ୟକଳାପକୁ ପରିଚିତ କରାଇବା ପାଇଁ AAV2 କୁ ବାହକ ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ, ଯାହା ଦ୍ the ାରା ରୋଗୀର RPE65 ପ୍ରୋଟିନର ତ୍ରୁଟି ପୂରଣ ପାଇଁ ସଂପୃକ୍ତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ସାଧାରଣ RPE65 ପ୍ରୋଟିନ୍ ପ୍ରକାଶ କରନ୍ତି, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର ଦୃଷ୍ଟିଶକ୍ତି ଉନ୍ନତ ହୁଏ |

(7) ଜୋଲଗେନ୍ସମା |

କମ୍ପାନୀ: ନୋଭାର୍ଟିସର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ AveXis ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2019 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: 2 ବର୍ଷରୁ କମ୍ ମେରୁଦଣ୍ଡ ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି (ମେରୁଦଣ୍ଡ ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି, SMA) ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: AAV ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାର କରି ଜୋଲଗେନ୍ସମା ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ବିଶ୍ drug ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ମେରୁଦଣ୍ଡ ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି ପାଇଁ ଏହି drug ଷଧ ହେଉଛି ଏକମାତ୍ର ଚିକିତ୍ସା ଯୋଜନା |ପୃଷ୍ଠା, ଏକ ମାଇଲଖୁଣ୍ଟ ପ୍ରଗତି |ଏହି ଜିନ୍ ଥେରାପି scAAV9 ଭେକ୍ଟରକୁ ବ୍ୟବହାର କରେ ଯାହା ସାଧାରଣ SMN1 ଜିନ୍ କୁ ରୋଗୀମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଇଣ୍ଟ୍ରାଭେନସ୍ ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ମାଧ୍ୟମରେ ପରିଚିତ କରାଏ, ସାଧାରଣ SMN1 ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ମୋଟର ନ୍ୟୁରନ୍ ପରି ପ୍ରଭାବିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକର କାର୍ଯ୍ୟରେ ଉନ୍ନତି ହୁଏ |ଏହାର ବିପରୀତରେ, SMA drugs ଷଧ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ଏବଂ ଏଭ୍ରିସ୍ଡି ଦୀର୍ଘ ସମୟ ମଧ୍ୟରେ ବାରମ୍ବାର ଡୋଜିଂ ଆବଶ୍ୟକ କରନ୍ତି, ସ୍ପିନ୍ରାଜା ପ୍ରତି ଚାରିମାସରେ ମେରୁଦଣ୍ଡ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଭାବରେ ଦିଆଯାଉଥିଲା ଏବଂ ଦ daily ନିକ ମ oral ଖିକ drug ଷଧ ଇଭ୍ରିସ୍ଡି |

(8) ବିଲୋପ କରନ୍ତୁ |

କମ୍ପାନୀ: ଡାଏଚି ସାଙ୍କୋ କମ୍ପାନୀ ଲିମିଟେଡ୍ (TYO: 4568) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ମାର୍କେଟ କରିବାର ସମୟ: ଜୁନ୍ 2021 ରେ ଜାପାନ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ, ଶ୍ରମ ଏବଂ କଲ୍ୟାଣ ମନ୍ତ୍ରଣାଳୟ (MHLW) ର ସର୍ତ୍ତମୂଳକ ଅନୁମୋଦନ |

ସୂଚନା: କ୍ଷତିକାରକ ଗ୍ଲୋମା ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ସର୍ବଭାରତୀୟ ସ୍ତରରେ ଅନୁମୋଦିତ ଚତୁର୍ଥ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଭାଇରସ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଉତ୍ପାଦ ଏବଂ ମଲାଇଗାଣ୍ଟ ଗ୍ଲୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ ଉତ୍ପାଦ |ଡେଲିଟାକ୍ଟ ହେଉଛି ଡକ୍ଟର ଟୋଡୋ ଏବଂ ସହକର୍ମୀମାନଙ୍କ ଦ୍ developed ାରା ବିକଶିତ ହୋଇଥିବା ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ଇଞ୍ଜିନିୟରିଂ ହର୍ପସ୍ ସିମ୍ପାଲେକ୍ସ ଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 1 (HSV-1) ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ |ଏକ ଉଚ୍ଚ ନିରାପତ୍ତା ପ୍ରୋଫାଇଲ୍ ବଜାୟ ରଖିବା ସହିତ ଡେଲିଟାକ୍ଟ ଦ୍ generation ିତୀୟ ପି generation ଼ିର HSV-1 ର G207 ଜିନୋମରେ ଏକ ଅତିରିକ୍ତ ବିଲୋପନ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ପ୍ରବର୍ତ୍ତାଇଥାଏ |ଡେଲିଟାକ୍ଟ ହେଉଛି ପ୍ରଥମ ତୃତୀୟ ପି generation ଼ିର ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ HSV-1 ବର୍ତ୍ତମାନ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନରେ |ଜାପାନରେ ଡେଲିଟାକ୍ଟର ଅନୁମୋଦନ ଏକକ ବାହୁ ଚରଣ 2 କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଉପରେ ଆଧାରିତ ଥିଲା |ବାରମ୍ବାର ଗ୍ଲୋବ୍ଲାଷ୍ଟୋମା ରୋଗୀଙ୍କ କ୍ଷେତ୍ରରେ, ଡେଲିଟାକ୍ଟ ଏକ ବର୍ଷ ବଞ୍ଚିବାର ପ୍ରାଥମିକ ଶେଷ ପଏଣ୍ଟ ପୂରଣ କଲା, ଏବଂ ଫଳାଫଳଗୁଡିକ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ ଡେଲିଟାକ୍ଟ G207 ଅପେକ୍ଷା ଭଲ ପ୍ରଦର୍ଶନ କରିଥିଲା ​​|ଶକ୍ତିଶାଳୀ ନକଲ ଏବଂ ଉଚ୍ଚ ଆଣ୍ଟିଟ୍ୟୁମର୍ କାର୍ଯ୍ୟକଳାପ |ସ୍ତନ, ପ୍ରୋଷ୍ଟେଟ, ସ୍କ୍ ann ାନୋମା, ନାସୋଫାର୍ଜିଗଲ୍, ହେପାଟୋସେଲୁଲାର୍, କଲୋରେକ୍ଟାଲ୍, ମ୍ୟାଲେଗାଣ୍ଟ୍ ପେରିଫେରାଲ୍ ସ୍ନାୟୁ ଶିଥ୍ ଟ୍ୟୁମର୍ ଏବଂ ଥାଇରଏଡ୍ କର୍କଟ ସହିତ କଠିନ ଟ୍ୟୁମର୍ ମଡେଲରେ ଏହା ପ୍ରଭାବଶାଳୀ |

(9) ଅପଷ୍ଟାଜା |

କମ୍ପାନୀ: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2022 ରେ EU ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ସୁଗନ୍ଧିତ L-amino amino decarboxylase (AADC) ଅଭାବ ପାଇଁ, 18 ମାସ ଏବଂ ତଦୁର୍ଦ୍ଧ୍ୱ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅପଷ୍ଟାଜା ™ (ଏଲାଡୋକାଗେନ୍ ଏକ୍ସପର୍ଭୋଭେକ) ଏକ ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଅଟେ ଯାହା ଆଡେନୋ-ଜଡିତ ଜୀବାଣୁ ପ୍ରକାର 2 (AAV2) କୁ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରିଥାଏ |ଜିନ୍ ଏନକୋଡିଂ AADC ଏନଜାଇମରେ ପରିବର୍ତ୍ତନ ହେତୁ ରୋଗୀ ରୋଗଗ୍ରସ୍ତ ହୁଏ |AAV2 AADC ଏନଜାଇମକୁ ଏକ ସୁସ୍ଥ ଜିନ୍ ଏନକୋଡିଂ ବହନ କରେ |ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରଭାବ ଜେନେଟିକ କ୍ଷତିପୂରଣ ଆକାରରେ ହାସଲ ହୁଏ |ସିଦ୍ଧାନ୍ତରେ, ଗୋଟିଏ ଡୋଜ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପାଇଁ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ |ଏହା ହେଉଛି ପ୍ରଥମ ମାର୍କେଟେଡ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ସିଧାସଳଖ ମସ୍ତିଷ୍କରେ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦିଆଯାଏ |ମାର୍କେଟିଂ ପ୍ରାଧିକରଣ ସମସ୍ତ 27 EU ସଦସ୍ୟ ରାଷ୍ଟ୍ର, ଏବଂ ଆଇସଲ୍ୟାଣ୍ଡ, ନରୱେ ଏବଂ ଲିଚଟେଷ୍ଟାଇନ୍ ପାଇଁ ପ୍ରଯୁଜ୍ୟ |

(9) ରୋକାଭିଆନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ବାୟୋ ମାରିନ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ (ବାୟୋ ମାରିନ୍) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2022 ରେ EU ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: FVIII ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ପ୍ରତିବନ୍ଧକ ଏବଂ AAV5 ଆଣ୍ଟିବଡି ନକାରାତ୍ମକ ଇତିହାସ ବିନା ଗୁରୁତର ହେମୋଫିଲିଆ A ଥିବା ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରୋକ୍ଟାଭିଆନ୍ (ଭାଲୋଟୋକୋଜେନ୍ ରୋକ୍ସାପାରଭୋଭେକ୍) AAV5 କୁ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ ଏବଂ ବି ଡୋମେନ୍ ବିଲୋପ ହେବା ସହିତ ମାନବ କୋଏଗୁଲେସନ୍ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ଆଠ (FVIII) ର ଅଭିବ୍ୟକ୍ତି ଚଳାଇବା ପାଇଁ ମାନବ ଯକୃତ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପ୍ରୋମୋଟର୍ HLP କୁ ବ୍ୟବହାର କରେ |Val ଷଧର କ୍ଲିନିକାଲ ବିକାଶ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ରମର ସାମଗ୍ରିକ ତଥ୍ୟ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଭାଲୋଟୋକୋଜେନ ରୋକ୍ସାପାରଭୋଭେକର ମାର୍କେଟିଂକୁ ଅନୁମୋଦନ କରିବାକୁ ୟୁରୋପୀୟ ଆୟୋଗର ନିଷ୍ପତ୍ତି।ସେଥିମଧ୍ୟରୁ, ପର୍ଯ୍ୟାୟ ତୃତୀୟ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଟ୍ରାଏଲ୍ GENEr8-1 ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ ନାମଲେଖା ପୂର୍ବରୁ ବର୍ଷର ତଥ୍ୟ ତୁଳନାରେ, ଭାଲୋଟୋକୋଜେନ୍ ରୋକ୍ସାପାରଭୋଭେକର ଏକ ମାତ୍ର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ପରେ, ବାର୍ଷିକ ରକ୍ତସ୍ରାବ ହାର (ABR), ରେକମ୍ବିନାଣ୍ଟ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ VIII (F8) ପ୍ରୋଟିନ୍ ପ୍ରସ୍ତୁତିର କମ୍ ବ୍ୟବହାର କିମ୍ବା ଶରୀରରେ F8 କାର୍ଯ୍ୟକଳାପରେ ଉଲ୍ଲେଖନୀୟ ବୃଦ୍ଧି ଘଟିଥିଲା ​​|4 ସପ୍ତାହ ଚିକିତ୍ସା ପରେ, ବିଷୟଗୁଡିକର ବାର୍ଷିକ F8 ବ୍ୟବହାର ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା ଆବଶ୍ୟକ କରୁଥିବା ABR ଯଥାକ୍ରମେ 99% ଏବଂ 84% ହ୍ରାସ ପାଇଲା, ପରିସଂଖ୍ୟାନିକ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ପାର୍ଥକ୍ୟ (p <0.001) |ସୁରକ୍ଷା ପ୍ରୋଫାଇଲ୍ ଅନୁକୂଳ ଥିଲା, କ subjects ଣସି ବିଷୟ F8 ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ପ୍ରତିବନ୍ଧକ, କୁପ୍ରଭାବ, କିମ୍ବା ଥ୍ରୋମାବୋଟିକ୍ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଅନୁଭବ କରୁନଥିଲା ଏବଂ କ treatment ଣସି ଚିକିତ୍ସା ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ଗୁରୁତର ପ୍ରତିକୂଳ ଘଟଣା (SAE) ରିପୋର୍ଟ ହୋଇନଥିଲା |

3. ଛୋଟ ନ୍ୟୁକ୍ଲିୟିକ୍ ଏସିଡ୍ drugs ଷଧ |

(1) ଭିଟ୍ରାଭେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇଓନିସ୍ ଫାର୍ମା (ପୂର୍ବରୁ ଆଇସିସ୍ ଫାର୍ମା) ଏବଂ ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 1998 ଏବଂ 1999 ରେ FDA ଏବଂ EU EMA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ଏଚ୍.ଆଇ.ଭି ପଜିଟିଭ୍ ରୋଗୀଙ୍କ ସାଇଟୋମେଗାଲୋଭାଇରସ୍ ରେଟିନାଇଟିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ।

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭିଟ୍ରାଭେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଏବଂ ବିଶ୍ marketing ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ବଜାର ଆରମ୍ଭରେ, ଆଣ୍ଟି-ସାଇଟୋମେଗାଲୋଭାଇରସ୍ drugs ଷଧର ବଜାର ଚାହିଦା ଅତ୍ୟନ୍ତ ଜରୁରୀ ଥିଲା;ତାପରେ ଅତ୍ୟଧିକ ସକ୍ରିୟ ଆଣ୍ଟିରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଥେରାପିର ବିକାଶ ହେତୁ ସାଇଟୋମେଗାଲୋଭାଇରସ୍ ରୋଗ ସଂଖ୍ୟା ହ୍ରାସ ପାଇଲା |ବଜାରର ଚାହିଦା କମ୍ ହେତୁ 2002 ଏବଂ 2006 ରେ EU ଷଧ ଦେଶ ତଥା ଆମେରିକାରେ ପ୍ରତ୍ୟାହାର କରାଯାଇଥିଲା।

(୨) ମାକୁଗେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: Pfizer ଏବଂ Eyetech ଦ୍ୱାରା ସହ-ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2004 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ନ୍ୟୋଭାସ୍କୁଲାର ବୟସ ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ମାକୁଲାର ଡିଜେରେସନର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ମାକୁଗେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ପେଗିଲେଟେଡ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଯାହା ଭାସ୍କୁଲାର ଏଣ୍ଡୋଥେଲିଆଲ୍ ବୃଦ୍ଧି ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ (VEGF165 ଆଇସୋଫର୍ମ) କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରି ବାନ୍ଧିପାରେ ଏବଂ ଇଣ୍ଟ୍ରାଭାଇଟ୍ରିଆଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପରିଚାଳିତ |

(3) ଡିଫିଟେଲିଓ |

କମ୍ପାନୀ: ଜାଜ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2013 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ ଏବଂ ମାର୍ଚ୍ଚ 2016 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ପରେ ବୃକକ୍ କିମ୍ବା ଫୁସଫୁସ ଡିସଫଙ୍କସନ ସହିତ ଜଡିତ ହେପାଟିକ୍ ଭେନୁଲ୍ ଅକ୍ଲୁସିଭ୍ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଡିଫେଟେଲିଓ ହେଉଛି ଏକ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ପ୍ଲାସିମିନ ଗୁଣ ସହିତ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ସର ମିଶ୍ରଣ |ବ୍ୟବସାୟିକ କାରଣରୁ ଏହାକୁ 2009 ରେ ପ୍ରତ୍ୟାହାର କରାଯାଇଥିଲା |

(4) କିନାମ୍ରୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମା ଏବଂ କାଷ୍ଟଲେଙ୍କ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ 2013 ରେ ଏକ ଅନାଥ drug ଷଧ ଭାବରେ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ହୋମୋଜାଇଗସ୍ ପାରିବାରିକ ହାଇପରକୋଲେଷ୍ଟେରୋମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: କିନାମ୍ରୋ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ମାନବ ଆପୋ B-100 mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରୁଥିବା ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ |ସପ୍ତାହରେ ଥରେ କିନାମ୍ରୋ 200 ମିଗ୍ରା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନେସ୍ ଭାବରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |

(5) ସ୍ପିନ୍ରାଜା |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2016 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେରୁଦଣ୍ଡର ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି (SMA) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ସ୍ପିନ୍ରାଜା (ନ୍ୟୁସିନର୍ସେନ୍) ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ସ୍ପିନ୍ରାଜା SMN2 ଏକ୍ସନ୍ 7 ର ବିଭାଜନ ସ୍ଥାନକୁ ବାନ୍ଧି SMN2 ଜିନ୍ ର RNA ବିଭାଜନକୁ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିପାରିବ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ SMN ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ ବୃଦ୍ଧି ପାଇବ |ଅଗଷ୍ଟ 2016 ରେ, BIOGEN ନିଗମ ସ୍ପିନ୍ରାଜାଙ୍କ ବିଶ୍ global ଅଧିକାର ହାସଲ କରିବା ପାଇଁ ଏହାର ବିକଳ୍ପ ବ୍ୟବହାର କରିଥିଲା ​​|ସ୍ପିନ୍ରାଜା 2011 ରେ ମଣିଷମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଏହାର ପ୍ରଥମ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଆରମ୍ଭ କରିଥିଲେ। ମାତ୍ର 5 ବର୍ଷ ମଧ୍ୟରେ, ଏହା FDA ଦ୍ୱାରା ଏହାର କାର୍ଯ୍ୟକାରିତାକୁ ପୂର୍ଣ୍ଣ ସ୍ୱୀକୃତି ଦର୍ଶାଇ 2016 ରେ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |ଏପ୍ରିଲ 2019 ରେ ଚାଇନାରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହି drug ଷଧକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା। ଚାଇନାରେ ସ୍ପିନ୍ରାଜାର ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ଅନୁମୋଦନ ଚକ୍ର 6 ମାସରୁ କମ୍ ଅଟେ।ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ପ୍ରଥମେ ଅନୁମୋଦନ ହେବାର 2 ବର୍ଷ 2 ମାସ ହୋଇଗଲା |ଏହିପରି ଏକ ବ୍ଲକବଷ୍ଟର ବିଦେଶୀ ବିରଳ ରୋଗ ନୂତନ drug ଷଧ ଚାଇନାରେ ତାଲିକାର ଗତି ପୂର୍ବରୁ ବହୁତ ଦ୍ରୁତ ଅଟେ |ନଭେମ୍ବର 1, 2018 ରେ ଡ୍ରଗ୍ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନ କେନ୍ଦ୍ର ଦ୍ issued ାରା ଜାରି କରାଯାଇଥିବା "ବିଦେଶରେ ନୂତନ ଡ୍ରଗ୍ସର ଜରୁରୀକାଳୀନ ଆବଶ୍ୟକ କରୁଥିବା କ୍ଲିନିକାଲ୍ ରିସର୍ଚ୍ଚର ପ୍ରଥମ ତାଲିକାର ପ୍ରକାଶନ ଉପରେ ବିଜ୍ଞପ୍ତି" ହେତୁ ଏହା ତ୍ୱରିତ ସମୀକ୍ଷା ପାଇଁ 40 ଟି ପ୍ରମୁଖ ବିଦେଶୀ ନୂତନ drugs ଷଧର ପ୍ରଥମ ବ୍ୟାଚ୍ ରେ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ ହୋଇଥିଲା ଏବଂ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ଏଥିରେ ସ୍ଥାନ ପାଇଥିଲେ।

(6) Exondys 51

କମ୍ପାନୀ: AVI ବାୟୋ ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ (ପରେ ସାରେପଟା ଥେରାପିଟିସ୍ ନାମରେ ନାମିତ) |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ସେପ୍ଟେମ୍ବର 2016 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଏକ୍ସନ୍ 51 ସ୍କିପିଙ୍ଗ୍ ଜିନ୍ ରେ DMD ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ସହିତ ଡୁଚେନ୍ ମାଂସପେଶୀ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: Exondys 51 ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ DMD ଜିନ୍ ର ପ୍ରି- mRNA ର ଏକ୍ସନ୍ 51 ସ୍ଥିତିକୁ ବାନ୍ଧିପାରେ, ଫଳସ୍ୱରୂପ ପରିପକ୍ୱ mRNA ଗଠନ ହୁଏ |ଏକ୍ସାଇଜନ୍, ଯାହାଦ୍ୱାରା mRNA ପଠନ ଫ୍ରେମକୁ ଆଂଶିକ ସଂଶୋଧନ କରାଯାଏ, ରୋଗୀକୁ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ର କିଛି କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ରୂପକୁ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ ଯାହା ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନ୍ ଠାରୁ ଛୋଟ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର ଲକ୍ଷଣରେ ଉନ୍ନତି ହୁଏ |

(7) ଟେଗସେଡି |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2018 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ (HATTR) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଟେଙ୍ଗସେଡି ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଯାହା ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରେ |HATTR ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଏହା ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ ଅନୁମୋଦିତ drug ଷଧ |ପ୍ରଶାସନର ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ଏହି drug ଷଧ ଟ୍ରାନଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ (ATTR) ର mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରି ATTR ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ ଏବଂ ATTR ର ଚିକିତ୍ସାରେ ଭଲ ଲାଭ-ବିପଦ ଅନୁପାତ ରହିଥାଏ |ରୋଗ ପର୍ଯ୍ୟାୟ କିମ୍ବା ହୃଦ୍‌ରୋଗର ଉପସ୍ଥିତି ପ୍ରାସଙ୍ଗିକ ନୁହେଁ।

(8) ଅନପାଟ୍ରୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆଲନିଲାମ ଏବଂ ସାନୋଫି ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2018 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ତାଲିକା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ (HATTR) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଅନପାଟ୍ରୋ ହେଉଛି ଏକ ସିଆରଏନ୍ଏ drug ଷଧ ଯାହାକି ଟ୍ରାନ୍ଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରିଥାଏ, ଯାହା ଯକୃତରେ ATTR ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ ଏବଂ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ (ATTR) ର mRNA କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରି ପେରିଫେରାଲ୍ ସ୍ନାୟୁରେ ଆମିଲଏଡ୍ ଜମା ସଂଗ୍ରହକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ |, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକର ଉନ୍ନତି ଏବଂ ମୁକ୍ତି ମିଳିଥାଏ |

(9) ଜିଭଲାରି |

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ କର୍ପୋରେସନ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ନଭେମ୍ବର 2019 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ବୟସ୍କମାନଙ୍କଠାରେ ତୀବ୍ର ହେପାଟିକ୍ ପୋରଫିରିଆ (AHP) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜିଭଲାରି ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ, ଅନପାଟ୍ରୋ ପରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ଦ୍ୱିତୀୟ siRNA drug ଷଧ |ଏହି drug ଷଧଟି ସବ୍କ୍ୟୁଟାନେରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ ଏବଂ ALAS1 ପ୍ରୋଟିନର ଅବକ୍ଷୟ ପାଇଁ mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରେ |ମାସିକ ଜିଭଲାରି ଚିକିତ୍ସା ଯକୃତରେ ALAS1 ର ସ୍ତରକୁ ଯଥେଷ୍ଟ ଏବଂ କ୍ରମାଗତ ଭାବରେ ହ୍ରାସ କରିପାରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ନ୍ୟୁରୋଟକ୍ସିକ୍ ALA ଏବଂ PBG ର ସ୍ତରକୁ ସାଧାରଣ ପରିସରକୁ ହ୍ରାସ କରାଯାଇପାରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର ରୋଗ ଲକ୍ଷଣରୁ ମୁକ୍ତି ମିଳିଥାଏ |ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ ଜିଭଲାରି ସହିତ ଚିକିତ୍ସିତ ହେଉଥିବା ରୋଗୀମାନେ ପ୍ଲେସେବୋ ଗ୍ରୁପ୍ ତୁଳନାରେ ରୋଗର ଅଗ୍ନିକାଣ୍ଡରେ 74% ହ୍ରାସ ପାଇଥିଲେ।

(10) Vyondys53

କମ୍ପାନୀ: ସାରପେଟା ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2019 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ଜିନ୍ ଏକ୍ସନ୍ 53 ସ୍ପ୍ଲାଇସ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଥିବା DMD ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭାୟୋଣ୍ଡିସ୍ 53 ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ mRNA ପୂର୍ବର ବିଭାଜନ ପ୍ରକ୍ରିୟାକୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେ |ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ mRNA ପୂର୍ବର ପରୋକ୍ଷ ପ୍ରକ୍ରିୟାରେ, ବାହ୍ୟ Exon 53 ଆଂଶିକ ବିଭାଜିତ ହୋଇଥିଲା, ଅର୍ଥାତ୍ ପରିପକ୍ୱ mRNA ରେ ଉପସ୍ଥିତ ନଥିଲା, ଏବଂ ଏକ ଛୋଟ କିନ୍ତୁ ତଥାପି କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ପରିକଳ୍ପନା କରାଯାଇଥିଲା, ଯାହା ଦ୍ patients ାରା ରୋଗୀମାନଙ୍କ ବ୍ୟାୟାମ କ୍ଷମତା ବ improving ିଥାଏ।

(11) ୱାୟଲିଭ୍ରା |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇଓନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଏବଂ ଏହାର ସହାୟକ ଆକ୍ସିଆ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2019 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ମେଡିସିନ୍ ଏଜେନ୍ସି (EMA) ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପାରିବାରିକ ଚିଲୋମିକ୍ରୋନେମିଆ ସିଣ୍ଡ୍ରୋମ (ଏଫସିଏସ୍) ଥିବା ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ନିୟନ୍ତ୍ରିତ ଖାଦ୍ୟ ପାଇଁ ଏକ ଆଡୁକଣ୍ଟିଭ୍ ଥେରାପି ଭାବରେ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ୱେଲିଭ୍ରା ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହାକି ବିଶ୍ୱରେ ଏଫସିଏସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ drug ଷଧ |

(12) ଲେକ୍ଭିଓ |

କମ୍ପାନୀ: ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2020 ରେ EU ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ବୟସ୍କ ପ୍ରାଥମିକ ହାଇପରକୋଲେଷ୍ଟେରୋମିଆ (ହେଟେରୋଜାଇଗସ୍ ପାରିବାରିକ ଏବଂ ଅଣ-ପାରିବାରିକ) କିମ୍ବା ମିଶ୍ରିତ ଡିସଲିପିଡେମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: PCSK9 mRNA କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରୁଥିବା Leqvio ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ |ଏହା ହେଉଛି ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ-ଲୋନିଂ (LDL-C) siRNA ଥେରାପି |ପ୍ରଶାସନର ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ଏହି drug ଷଧ PCSK9 ପ୍ରୋଟିନ୍ ସ୍ତରକୁ କମ୍ କରିବା ପାଇଁ RNA ହସ୍ତକ୍ଷେପ ଦ୍ୱାରା କାର୍ଯ୍ୟ କରିଥାଏ, ଯାହାକି LDL-C ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଉଛି ଯେ ଲେକ୍ଭିଓ ରୋଗୀଙ୍କ କ୍ଷେତ୍ରରେ LDL-C କୁ ପ୍ରାୟ 50% ହ୍ରାସ କରିପାରନ୍ତି ଯାହାର LDL-C ସ୍ତରଗୁଡିକ ଷ୍ଟାଟିନ୍ର ସର୍ବାଧିକ ସହନଶୀଳ ମାତ୍ରା ସତ୍ତ୍ୱେ ଲକ୍ଷ୍ୟ ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରାଯାଇପାରିବ ନାହିଁ |

(13) ଅକ୍ସଲୁମୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ନଭେମ୍ବର 2020 ରେ EU ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପ୍ରାଥମିକ ହାଇପରକ୍ସାଲୁରିଆ ଟାଇପ୍ 1 (PH1) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅକ୍ସଲୁମୋ ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ ଯାହା ହାଇଡ୍ରୋକ୍ସି ଏସିଡ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ 1 (HAO1) ​​mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରେ, ଯାହା ଉପ-ତତକ୍ଷଣାତ୍ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |ଆଲନିଲାମର ଅତ୍ୟାଧୁନିକ ବର୍ଦ୍ଧିତ ସ୍ଥିରୀକରଣ ରାସାୟନିକ ESC-GalNAc କଞ୍ଜୁଗେସନ୍ ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ବ୍ୟବହାର କରି ଏହି drug ଷଧ ବିକଶିତ କରାଯାଇଥିଲା, ଯାହାକି ଅଧିକ ସ୍ଥିରତା ଏବଂ କାର୍ଯ୍ୟକାରିତା ସହିତ ସବକ୍ୟୁଟାନେଡ୍ ସିଆରଏନ୍ଏସ୍ ସକ୍ଷମ କରିଥାଏ |ଏହି drug ଷଧ ହାଇଡ୍ରୋକ୍ସି ଏସିଡ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ 1 (HAO1) ​​mRNA ର ଅବକ୍ଷୟ କିମ୍ବା ପ୍ରତିବନ୍ଧକକୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେ, ଯକୃତରେ ଗ୍ଲାଇକୋଲେଟ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରେ, ଏବଂ ତା’ପରେ ଅକ୍ସାଲେଟ୍ ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ଆବଶ୍ୟକ ସବଷ୍ଟ୍ରେଟ୍ ଖାଇଥାଏ ଏବଂ ରୋଗର ପ୍ରଗତିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିବା ଏବଂ ରୋଗର ଲକ୍ଷଣକୁ ଉନ୍ନତ କରିବା ପାଇଁ ଅକ୍ସାଲେଟ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ |

(14) ଭିଲଟେପ୍ସୋ |

କମ୍ପାନୀ: ନିପନ୍ ଶିନାକୁଙ୍କର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ NS ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2020 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ଏକ୍ସନ୍ 53 ସ୍କିପିଙ୍ଗ୍ ଜିନ୍ ରେ DMD ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ସହିତ ଡୁଚେନ୍ ମାଂସପେଶୀ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭିଲଟେପ୍ସୋ ହେଉଛି ଏକ ଫସଫୋରୋଡିଏମାଇଡ୍ ମର୍ଫୋଲିନୋ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ଏହି ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ DMD ଜିନ୍ ର ପ୍ରି- mRNA ର ଏକ୍ସନ୍ 53 ସ୍ଥିତିକୁ ବାନ୍ଧିପାରେ, ଫଳସ୍ୱରୂପ ପରିପକ୍ୱ mRNA ଗଠନ ହୁଏ |ଏକ୍ସନ୍ ଆଂଶିକ ଭାବରେ ଅପସାରିତ ହୋଇଛି, ଯାହାଦ୍ୱାରା mRNA ପଠନ ଫ୍ରେମ୍ ଆଂଶିକ ସଂଶୋଧିତ ହୁଏ, ରୋଗୀକୁ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ର କିଛି କାର୍ଯ୍ୟକଳାପକୁ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ ଯାହା ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନ୍ ଠାରୁ ଛୋଟ, ଯାହା ଦ୍ the ାରା ରୋଗୀର ଲକ୍ଷଣରେ ଉନ୍ନତି ହୁଏ |

(15) ଅମ୍ବୁଟ୍ରା (vutrisiran)

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁନ୍ 2022 ରେ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପଲିନେରୋପାଥି (HATTR-PN) ସହିତ ବୟସ୍କ ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅମ୍ବୁଟ୍ରା (ଭୁଟ୍ରିସିରାନ୍) ହେଉଛି ଏକ ସିଆର୍ଏନ୍ଏ drug ଷଧ ଯାହା ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ (ATTR) mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରେ, ଯାହା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପରିଚାଳିତ |ଭ୍ୟୁଟ୍ରିସିରାନ୍ ଆଲନିଲାମର ବର୍ଦ୍ଧିତ ସ୍ଥିରତା ରସାୟନ (ESC) -GalNAc କଞ୍ଜୁଗେଟେଡ୍ ବିତରଣ ପ୍ଲାଟଫର୍ମ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଡିଜାଇନ୍ ହୋଇଛି ଯାହା ଶକ୍ତି ଏବଂ ମେଟାବୋଲିକ୍ ସ୍ଥିରତା ସହିତ |ଥେରାପିର ଅନୁମୋଦନ ଏହାର ପର୍ଯ୍ୟାୟ ତୃତୀୟ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଅଧ୍ୟୟନ (HELIOS-A) ର 9 ମାସର ତଥ୍ୟ ଉପରେ ଆଧାରିତ, ସାମଗ୍ରିକ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଉଛି ଯେ ଥେରାପିରେ HATTR-PN ର ଲକ୍ଷଣ ଉନ୍ନତ ହୋଇଛି, 50% ରୁ ଅଧିକ ରୋଗୀ ଅଗ୍ରଗତି କିମ୍ବା ବନ୍ଦ କରି ଦେଇଛନ୍ତି।

4. ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ |

(1) ରେକ୍ସିନ୍-ଜି |

କମ୍ପାନୀ: Epeius Biotech ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2005 ରେ ଫିଲିପାଇନ୍ସର ଖାଦ୍ୟ ଏବଂ ug ଷଧ ପ୍ରଶାସନ (BFAD) ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: କେମୋଥେରାପି ପ୍ରତିରୋଧକ ଉନ୍ନତ କର୍କଟ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରେକ୍ସିନ୍-ଜି ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍-ଲୋଡ୍ ନାନୋପାର୍ଟିକଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଭାବରେ କଠିନ ଟ୍ୟୁମରକୁ ମାରିବା ପାଇଁ ଏହା ରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ମାଧ୍ୟମରେ ସାଇକ୍ଲିନ୍ ଜି 1 ମ୍ୟୁଟାଣ୍ଟ ଜିନ୍ କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କୋଷରେ ପରିଚିତ କରାଏ |ପ୍ରଶାସନର ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ |ଏକ ଟ୍ୟୁମର-ଟାର୍ଗେଟେଡ୍ drug ଷଧ ଭାବରେ ଯାହା ମେଟାଷ୍ଟାଟିକ୍ କର୍କଟ କୋଷକୁ ସକ୍ରିୟ ଭାବରେ ଖୋଜେ ଏବଂ ନଷ୍ଟ କରେ, ଏହାର ରୋଗୀମାନଙ୍କ ଉପରେ ଏକ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପ୍ରଭାବ ପଡିଥାଏ, ଯେଉଁମାନେ ଅନ୍ୟ କର୍କଟ drugs ଷଧ ବିରୁଦ୍ଧରେ ପ୍ରଭାବହୀନ, ବାୟୋଲୋଜିକ୍ ସହିତ |

(୨) ନେଭାସ୍କୁଲ୍ଗେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ମାନବ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିଷ୍ଠାନ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 7, 2011 ରେ Russia ଷରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ, ଏବଂ ତା’ପରେ 2013 ରେ ୟୁକ୍ରେନରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ |

ସୂଚକ: ପେରିଫେରାଲ୍ ଧମନୀ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ, ଗୁରୁତର ଅଙ୍ଗ ଇସକେମିଆ ସହିତ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ନୋଭାସ୍କୁଲଗେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଡିଏନ୍ଏ ପ୍ଲାସିମ୍-ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯେଉଁଥିରେ ଭାସ୍କୁଲାର୍ ଏଣ୍ଡୋଥେଲିଆଲ୍ ବୃଦ୍ଧି ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ (VEGF) 165 ଜିନ୍ ଏକ ପ୍ଲାସିମ୍ ମେରୁଦଣ୍ଡରେ ନିର୍ମିତ ହୋଇ ରୋଗୀମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ |

()) କୋଲାଟେଗେନ |

କମ୍ପାନୀ: ଓସାକା ବିଶ୍ୱବିଦ୍ୟାଳୟ ଏବଂ ଭେଞ୍ଚର ପୁଞ୍ଜି ସଂସ୍ଥା ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2019 ରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବା ପାଇଁ ଜାପାନ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ, ଶ୍ରମ ଏବଂ କଲ୍ୟାଣ ମନ୍ତ୍ରଣାଳୟ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଗମ୍ଭୀର ନିମ୍ନ ଚରମ ଇସକେମିଆର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: କୋଲାଟେଗେନ ହେଉଛି ଏକ ପ୍ଲାସିମ-ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଆଞ୍ଜେସ୍ ଦ୍ produced ାରା ଉତ୍ପାଦିତ ପ୍ରଥମ ଦେଶୀ ଜାପାନୀ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ |ଏହି drug ଷଧର ମୁଖ୍ୟ ଉପାଦାନ ହେଉଛି ଏକ ଉଲଗ୍ନ ପ୍ଲାସିମ ଯାହାକି ମାନବ ହେପାଟୋସାଇଟ୍ ଅଭିବୃଦ୍ଧି କାରକ (HGF) ର ଜିନ୍ କ୍ରମ ଧାରଣ କରିଥାଏ |ଯଦି ଏହି drug ଷଧକୁ ନିମ୍ନ ଅଙ୍ଗର ମାଂସପେଶୀରେ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦିଆଯାଏ, ତେବେ ପ୍ରକାଶିତ HGF ଅବରୋଧିତ ରକ୍ତଭଣ୍ଡାର ଚାରିପାଖରେ ନୂତନ ରକ୍ତବାହୀ ଗଠନକୁ ପ୍ରୋତ୍ସାହିତ କରିବ |ଅଲସରର ଉନ୍ନତି ପାଇଁ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଏହାର ପ୍ରଭାବକୁ ନିଶ୍ଚିତ କରିଛି |

ଶେଷ