ଜିନ୍ ଗୁଡିକ ହେଉଛି ମ basic ଳିକ ଜେନେଟିକ୍ ୟୁନିଟ୍ ଯାହା ଗୁଣଗୁଡ଼ିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରେ |କେତେକ ଜୀବାଣୁଙ୍କର ଜିନ୍ ବ୍ୟତୀତ, ଯାହା RNA ରେ ଗଠିତ, ଅଧିକାଂଶ ଜୀବଙ୍କ ଜିନ୍ DNA ରେ ଗଠିତ |।ଜୀବ ଏବଂ ପରିବେଶ ମଧ୍ୟରେ ପାରସ୍ପରିକ କ୍ରିୟା ଦ୍ organ ାରା ଜୀବମାନଙ୍କର ଅଧିକାଂଶ ରୋଗ ହୁଏ |ଜିନ୍ ଥେରାପି ଅନେକ ରୋଗକୁ ଭଲ କରିପାରେ କିମ୍ବା ଦୂର କରିଥାଏ |ମେଡିସିନ୍ ଏବଂ ଫାର୍ମାସି କ୍ଷେତ୍ରରେ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଏକ ବିପ୍ଳବ ବୋଲି ବିବେଚନା କରାଯାଏ |।ବ୍ୟାପକ ଅର୍ଥରେ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡିକ DNA- ରୂପାନ୍ତରିତ DNA drugs ଷଧ ଉପରେ ଆଧାରିତ (ଯେପରିକି ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଉଲଗ୍ନ ପ୍ଲାସିମ drugs ଷଧ ଇତ୍ୟାଦି) ଏବଂ RNA drugs ଷଧ (ଯେପରିକି ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drugs ଷଧ, siRNA drugs ଷଧ, ଏବଂ mRNA ଜିନ୍ ଥେରାପି ଇତ୍ୟାଦି);ସଂକୀର୍ଣ୍ଣ ଅର୍ଥ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡ଼ିକରେ ମୁଖ୍ୟତ pl ପ୍ଲାସିମ୍ ଡିଏନ୍ଏ drugs ଷଧ, ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଜୀବାଣୁ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ, ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ସିଷ୍ଟମ୍ ଏବଂ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ମୋଡିଫିକେସନ୍ ପାଇଁ ସେଲ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ |ବହୁ ବର୍ଷର କଠିନ ବିକାଶ ପରେ, ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧଗୁଡିକ ଉତ୍ସାହଜନକ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ହାସଲ କରିଛି |(ଡିଏନ୍ଏ ଟିକା ଏବଂ mRNA ଟିକା ଗଣନା କରୁନାହିଁ) ବର୍ତ୍ତମାନ ବିଶ୍ 45 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ 45 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଛି |ଚଳିତ ବର୍ଷ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ମୋଟ 9 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଛି, ଏଥି ସହିତ ଚଳିତ ବର୍ଷ ପ୍ରଥମ ଥର ପାଇଁ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ 7 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯଥା: କାରଭିକ୍ଟି, ଅମ୍ବୁଟ୍ରା, ଅପଷ୍ଟାଜା, ରୋକଟାଭିଆନ୍, ହେମଜେନିକ୍ସ, ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ ଏବଂ ଏବଭାଲୋ, (ଟିପନ୍ତୁ: ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଜେ.ଡି. , ଏବଂ 2019 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ marketing ାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା।) ଅଧିକରୁ ଅଧିକ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଉତ୍ପାଦର ଶୁଭାରମ୍ଭ ଏବଂ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଟେକ୍ନୋଲୋଜିର ଦ୍ରୁତ ବିକାଶ ସହିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଦ୍ରୁତ ବିକାଶର ଏକ ସମୟ ମଧ୍ୟରେ ଆସିବାକୁ ଯାଉଛି।

ଜିନ୍ ଥେରାପିର ଶ୍ରେଣୀକରଣ (ପ୍ରତିଛବି ଉତ୍ସ: ବାୟୋ-ମ୍ୟାଟ୍ରିକ୍ସ)

ଏହି ଆର୍ଟିକିଲରେ 45 ଟି ଜିନ୍ ଥେରାପି ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହୋଇଛି (DNA ଟିକା ଏବଂ mRNA ଟିକାକୁ ବାଦ ଦେଇ) ଯାହା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଛି |

1. ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି |

(1) ଷ୍ଟ୍ରିମଭେଲିସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଗ୍ଲାକ୍ସୋ ସ୍ମିଥକାଇନ୍ (GSK) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2016 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ଗୁରୁତର ମିଳିତ ପ୍ରତିରୋପଣ (SCID) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଏହି ଥେରାପିର ସାଧାରଣ ପ୍ରକ୍ରିୟା ହେଉଛି ପ୍ରଥମେ ରୋଗୀର ନିଜସ୍ୱ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷ ପାଇବା, ଭିଟ୍ରୋରେ ସେମାନଙ୍କୁ ବିସ୍ତାର ଏବଂ ସଂସ୍କୃତି କରିବା, ତା’ପରେ ହେମାଟୋପୋଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷରେ ଏକ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ADA (ଆଡେନୋସାଇନ୍ ଡିମିନେଜ୍) ଜିନ୍ କପି ପ୍ରବର୍ତ୍ତନ କରିବା ପାଇଁ ରେଟ୍ରୋଭାଇରସ୍ ବ୍ୟବହାର କରିବା ଏବଂ ଶେଷରେ ପରିବର୍ତ୍ତିତ ହେମାଟୋପୋଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ପୁନର୍ବାର ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦେବା |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଷ୍ଟ୍ରିମଭେଲିସ୍ ସହିତ ଚିକିତ୍ସିତ ADA-SCID ରୋଗୀଙ୍କ 3 ବର୍ଷ ବଞ୍ଚିବାର ହାର 100% ଅଟେ |

(୨) ଜାଲମୋକ୍ସିସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଇଟାଲୀ MolMed କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ଉତ୍ପାଦିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2016 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନରୁ ସର୍ତ୍ତମୂଳକ ମାର୍କେଟିଂ ପ୍ରାଧିକରଣ ପ୍ରାପ୍ତ ହେଲା |

ସୂଚନା: ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ପରେ ରୋଗୀଙ୍କ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀର ଆଡଭ୍ୟୁଜାଣ୍ଟ ଥେରାପି ପାଇଁ ଏହା ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜାଲମୋକ୍ସିସ୍ ହେଉଛି ଏକ ଆଲୋଜେନିକ୍ ଟି ସେଲ୍ ଆତ୍ମହତ୍ୟା ଜିନ୍ ଇମ୍ୟୁନୋଥେରାପି ଯାହା ରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର୍ ଦ୍ୱାରା ପରିବର୍ତ୍ତିତ |ଏହି ପଦ୍ଧତି ରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ବ୍ୟବହାର କରି ଆଲୋଜେନିକ୍ ଟି କୋଷକୁ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତର କରିଥାଏ, ଯାହା ଦ୍ gen ାରା ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଟି କୋଷଗୁଡିକ 1NGFR ଏବଂ HSV-TK Mut2 ଆତ୍ମହତ୍ୟା ଜିନ୍ ଲୋକଙ୍କୁ ଯେକ time ଣସି ସମୟରେ ଗାନିକ୍ଲୋଭିର (ଗାନିକ୍ଲୋଭିର) drugs ଷଧ ବ୍ୟବହାର କରିବାକୁ ଅନୁମତି ଦେଇଥାଏ ଯାହା ପ୍ରତିକୂଳ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସୃଷ୍ଟି କରିଥାଏ, GVHD ର ସମ୍ଭାବ୍ୟ ଅବନତିକୁ ରୋକିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରିଥାଏ |

(3) ଇନଭୋସା-କେ |

କମ୍ପାନୀ: TissueGene (KolonTissueGene) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2017 ରେ ଦକ୍ଷିଣ କୋରିଆରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଡିଜେରେଟିଭ୍ ଆଣ୍ଠୁ ଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଇନଭୋସା-କେ ହେଉଛି ଏକ ଆଲୋଜେନିକ୍ ସେଲ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ମାନବ ଚଣ୍ଡ୍ରୋସାଇଟ୍ ସହିତ ଜଡିତ |ଆଲୋଜେନିକ୍ କୋଷଗୁଡିକ ଭିଟ୍ରୋରେ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ହୋଇଛି ଏବଂ ପରିବର୍ତ୍ତିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ଆନ୍ତ a- ଆର୍ଟିକୁଲାର ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ପରେ ପରିବର୍ତ୍ତନଶୀଳ ଅଭିବୃଦ୍ଧି କାରକ β1 (TGF-β1) କୁ ପ୍ରକାଶ ଏବଂ ଗୁପ୍ତ କରିପାରିବେ |β1), ଯାହାଦ୍ୱାରା ଅଷ୍ଟିଓଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକର ଉନ୍ନତି ହୁଏ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଇନଭୋସା-କେ ଆଣ୍ଠୁ ଆର୍ଥ୍ରାଇଟିସକୁ ଯଥେଷ୍ଟ ଉନ୍ନତ କରିପାରିବ |2019 ରେ କୋରିଆର ଖାଦ୍ୟ ଏବଂ ଡ୍ରଗ୍ ଆଡମିନିଷ୍ଟ୍ରେସନ୍ ଦ୍ It ାରା ଏହାକୁ ପ୍ରତ୍ୟାହାର କରି ନିଆଯାଇଥିଲା କାରଣ ଉତ୍ପାଦକ ବ୍ୟବହୃତ ଉପାଦାନଗୁଡିକର ଭୁଲ୍ ନାମକରଣ କରିଥିଲା ​​|

(4) ଜିନ୍ଟେଗ୍ଲୋ |

କମ୍ପାନୀ: ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ ଦ୍ୱାରା ଅନୁସନ୍ଧାନ ଏବଂ ବିକଶିତ |

ମାର୍କେଟ କରିବାର ସମୟ: 2019 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ ଏବଂ ଅଗଷ୍ଟ 2022 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ଟ୍ରାନ୍ସଫ୍ୟୁଜନ୍-ନିର୍ଭରଶୀଳ β- ଥାଲାସେମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜିନଟେଗ୍ଲୋ ହେଉଛି ଏକ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ସାଧାରଣ β- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍ (βA-T87Q- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍) ର ଏକ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ କପିକୁ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ମାଧ୍ୟମରେ ରୋଗୀଙ୍କଠାରୁ ନିଆଯାଇଥିବା ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷରେ ପ୍ରବେଶ କରିଥାଏ, ଏବଂ ତାପରେ ଏହି ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଅଟୋଲୋଜସ୍ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ପୁନ rein ବ୍ୟବହାର କରେ |ଥରେ ରୋଗୀର ସାଧାରଣ βA-T87Q- ଗ୍ଲୋବିନ୍ ଜିନ୍ ଥଲେ, ସେମାନେ ସାଧାରଣ HbAT87Q ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରିପାରନ୍ତି, ଯାହା ରକ୍ତଦାନର ଆବଶ୍ୟକତାକୁ ହ୍ରାସ କରିପାରେ କିମ୍ବା ଦୂର କରିପାରିବ |ଏହା ଏକକାଳୀନ ଥେରାପି ଯାହାକି 12 ବର୍ଷ ଏବଂ ତଦୁର୍ଦ୍ଧ୍ୱ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଆଜୀବନ ରକ୍ତଦାନ ଏବଂ ଆଜୀବନ ications ଷଧ ବଦଳାଇବା ପାଇଁ ପରିକଳ୍ପିତ |

(5) ସ୍କାଇସୋନା |

କମ୍ପାନୀ: ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ ଦ୍ୱାରା ଅନୁସନ୍ଧାନ ଏବଂ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2021 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ ଏବଂ ସେପ୍ଟେମ୍ବର 2022 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ମସ୍ତିଷ୍କ ଆଡ୍ରେନୋଲେକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (CALD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ସ୍କାଇସୋନା ଜିନ୍ ଥେରାପି ହେଉଛି ଏକମାତ୍ର ଏକକାଳୀନ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ପର୍ଯ୍ୟାୟ ମସ୍ତିଷ୍କ ଆଡ୍ରେନୋଲେକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (CALD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |ସ୍କାଇସୋନା (ଏଲିଭାଲଡୋଜେନ ଅଟୋଟେମସେଲ, ଲେଣ୍ଟି-ଡି) ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଲେଣ୍ଟି-ଡିରେ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରାଲ୍ |ଥେରାପିର ସାଧାରଣ ପଦ୍ଧତି ନିମ୍ନଲିଖିତ ଅଟେ: ଅଟୋଲୋଜସ୍ ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷଗୁଡିକ ରୋଗୀର ବାହାରକୁ ନିଆଯାଏ, ଭିଟ୍ରୋରେ ମାନବ ABCD1 ଜିନ୍ ବହନ କରୁଥିବା ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଦ୍ trans ାରା ଟ୍ରାନ୍ସଡୁକ୍ସଡ୍ ଏବଂ ରୂପାନ୍ତରିତ ହୁଏ, ଏବଂ ପରେ ପୁନର୍ବାର ରୋଗୀକୁ ଫେରାଇ ଦିଆଯାଏ |ଏହା 18 ବର୍ଷରୁ କମ୍ ରୋଗୀଙ୍କୁ ଚିକିତ୍ସା କରିବା ପାଇଁ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ, ABCD1 ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଏବଂ CALD ବହନ କରେ |

(6) କିମ୍ରିଆ |

କମ୍ପାନି: ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2017 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପୂର୍ବ ବି-ସେଲ୍ ଆକ୍ୟୁଟ୍ ଲିମ୍ଫୋବ୍ଲାଷ୍ଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକେମିଆ (ALL) ଏବଂ ପୁନ aps ପ୍ରକାଶିତ ଏବଂ ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ DLBCL ର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: କିମ୍ରିଆ ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ, ବିଶ୍ୱରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ CAR-T ଥେରାପି, CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରିବା ଏବଂ 4-1BB ସହ-ଉତ୍ତେଜକ କାରକ ବ୍ୟବହାର କରିବା |ଏହାର ମୂଲ୍ୟ ଆମେରିକାରେ 475,000 ଡଲାର ଏବଂ ଜାପାନରେ 313,000 ଡଲାର ଅଟେ।

(7) ୟେସ୍କର୍ଟା |

କମ୍ପାନୀ: ଗିଲିଆଡ୍ (GILD) ର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ କିଟ୍ ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅକ୍ଟୋବର 2017 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ;ଫୋସୁନ୍ କିଟ୍ କିଟ୍ ଫାର୍ମା ଠାରୁ ୟେସ୍କାର୍ଟା ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ପ୍ରବର୍ତ୍ତନ କରିଥିଲେ ଏବଂ ଅନୁମତି ପାଇବା ପରେ ଏହାକୁ ଚାଇନାରେ ଉତ୍ପାଦନ କରିଥିଲେ |ଦେଶରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ରିପ୍ଲେଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫ୍ରେକ୍ଟୋରୀ ବଡ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ୟେସକାର୍ଟା ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଯାହା ବିଶ୍ the ର ଦ୍ୱିତୀୟ ଅନୁମୋଦିତ CAR-T ଥେରାପି ଅଟେ |ଏହା CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରେ ଏବଂ CD28 ର କଷ୍ଟ୍ୟୁମୁଲେଟର ଗ୍ରହଣ କରେ |ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ଏହାର ମୂଲ୍ୟ 373,000 ଡଲାର ଅଟେ।

(8) ଟେକାର୍ଟସ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଗିଲିୟଡ୍ (GILD) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2020 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ରିପ୍ଲେଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫ୍ରେକ୍ଟୋରୀ ମେଣ୍ଟାଲ୍ ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଟେକାର୍ଟସ୍ ହେଉଛି CD19 କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରୁଥିବା ଏକ ଅଟୋଲୋଜିକାଲ୍ CAR-T ସେଲ୍ ଥେରାପି, ଏବଂ ଏହା ହେଉଛି ତୃତୀୟ CAR-T ଥେରାପି ଯାହା ବିଶ୍ marketing ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

(9) ବ୍ରେୟାନଜି |

କମ୍ପାନି: ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ (BMS) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଫେବୃଆରୀ 2021 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ରିଲାପ୍ସଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫାକ୍ଟରେଟିଭ୍ (R / R) ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (LBCL) |

ଟିପ୍ପଣୀ: ବ୍ରେୟାନଜି ହେଉଛି ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏକ ଇନ୍ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି, CD19 କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରି ବିଶ୍ୱରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ଚତୁର୍ଥ CAR-T ଥେରାପି |ସେଲ୍ୟୁଲାର୍ ଇମ୍ୟୁନୋଥେରାପି କ୍ଷେତ୍ରରେ ବ୍ରିଆନଜିଙ୍କ ଅନୁମୋଦନ ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ ପାଇଁ ଏକ ମାଇଲଖୁଣ୍ଟ ଅଟେ, ଯାହା 2019 ରେ 74 ବିଲିୟନ ଡଲାରରେ ସେଲଗେନ ହାସଲ କଲାବେଳେ ଏହା ହାସଲ କରିଥିଲା ​​|

(10) ଆବେକମା |

କମ୍ପାନୀ: ବ୍ରିଷ୍ଟଲ୍-ମାୟର୍ସ ସ୍କ୍ୱିବ୍ (ବିଏମ୍ଏସ୍) ଏବଂ ବ୍ଲୁବର୍ଡ ବାୟୋ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ମାର୍କେଟ କରିବାର ସମୟ: ମାର୍ଚ୍ଚ 2021 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପୁନ aps ପ୍ରକାଶିତ କିମ୍ବା ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆବେକମା ହେଉଛି ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏକ ଭିଟ୍ରୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି, BCMA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରୁଥିବା ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ CAR-T ସେଲ୍ ଥେରାପି ଏବଂ FDA ଦ୍ approved ାରା ଅନୁମୋଦିତ ପଞ୍ଚମ CAR-T ଥେରାପି |Drug ଷଧର ନୀତି ହେଉଛି ଭିଟ୍ରୋରେ ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍-ମଧ୍ୟସ୍ଥି ଜିନ୍ ମୋଡିଫିକେସନ୍ ମାଧ୍ୟମରେ ରୋଗୀର ନିଜସ୍ୱ ଟି କୋଷରେ ଚିମେରିକ୍ ବିସିଏମା ରିସେପ୍ଟର ପ୍ରକାଶ କରିବା |ରୋଗୀମାନଙ୍କରେ ଅଣ-ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଟି କୋଷଗୁଡିକୁ ହଟାଇବା ପାଇଁ ଚିକିତ୍ସା, ଏବଂ ତା’ପରେ ପରିବର୍ତ୍ତିତ ଟି କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ପୁନ f ଫ୍ୟୁଜ୍ କର, ଯାହା ରୋଗୀମାନଙ୍କରେ BCMA- ପ୍ରକାଶ କରୁଥିବା କର୍କଟ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ଖୋଜେ ଏବଂ ହତ୍ୟା କରେ |

(11) ଲିବମେଲ୍ଡି |

କମ୍ପାନି: ଅର୍କାର୍ଡ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2020 ରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେଟାକ୍ରୋମାଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକୋଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (MLD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଲିବମେଲଡି ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଅଟୋଲୋଜିସ୍ CD34 + କୋଷଗୁଡ଼ିକ ଉପରେ ଆଧାରିତ, ଲେଣ୍ଟିଭାଇରସ୍ ଦ୍ vit ାରା ଭିଟ୍ରୋରେ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ସମାନ ବୟସର ଚିକିତ୍ସିତ ହୋଇନଥିବା ରୋଗୀମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଗୁରୁତର ମୋଟର ଏବଂ ଜ୍ଞାନଗତ ଦୁର୍ବଳତା ତୁଳନାରେ ଲିବମେଲଡିର ଗୋଟିଏ ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ଶୀଘ୍ର ଆରମ୍ଭ MLD ର ଗତି ବଦଳାଇପାରେ |

(12) ବେନୋଡା |

କମ୍ପାନୀ: WuXi Giant Nuo ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ସେପ୍ଟେମ୍ବର 2021 ରେ NMPA ଦ୍ୱାରା ଆନୁଷ୍ଠାନିକ ଭାବରେ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ଦ୍ line ିତୀୟ ଧାଡି କିମ୍ବା ତଦୁର୍ଦ୍ଧ ସିଷ୍ଟମିକ୍ ଥେରାପି ପରେ ପୁନ aps ପ୍ରାପ୍ତ କିମ୍ବା ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ବୃହତ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (r / r LBCL) ସହିତ ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ବିଏନୋଡା ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟି-ସିଡି 19 CAR-T ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଏବଂ ଏହା ୱୁକ୍ସି ଜୁରୋ କମ୍ପାନୀର ମୂଳ ଉତ୍ପାଦ ଅଟେ |ଚାଇନାରେ ଅନୁମୋଦିତ ଏହା ହେଉଛି ଦ୍ୱିତୀୟ CAR-T ଉତ୍ପାଦ, ରିପ୍ଲେଡ୍ / ରିଫାକ୍ଟରେଟିଭ୍ ବି-ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫଏଡ୍ ୱୁକ୍ସି ଜଏଣ୍ଟ୍ ନୁଓ ମଧ୍ୟ ଫୋଲିକୁଲାର୍ ଲିମ୍ଫୋମା (FL), ମେଣ୍ଟାଲ୍ ସେଲ୍ ଲିମ୍ଫୋମା (MCL), କ୍ରୋନିକ୍ ଲିମ୍ଫୋସାଇଟିକ୍ ଲ୍ୟୁକେମିଆ (CLL), ଦ୍ୱିତୀୟ ଲାଇନ୍ ଲାଇଫ୍ ଲେମ୍ବୁସ୍ (CLL), ଦ୍ୱିତୀୟ ଲାଇନ୍ ଲାଇଫ୍ ଲେମ୍ବୁସ୍

(13) କାର୍ଭିକ୍ଟି |

କମ୍ପାନୀ: ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ କିମ୍ବଦନ୍ତୀ ବାୟୋଟେକ୍ ର ପ୍ରଥମ ଉତ୍ପାଦ ଅନୁମୋଦିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଫେବୃଆରୀ 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ପୁନ aps ପ୍ରାପ୍ତ କିମ୍ବା ଚିତ୍ତାକର୍ଷକ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା (R / R MM) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: CARVYKTI (ସିଲ୍ଟାକାବ୍ଟାଗେନ୍ ଅଟୋଲ୍ୟୁସେଲ୍, ସଂକ୍ଷେପରେ ସିଲଟା-ସେଲ୍) ହେଉଛି ଏକ CAR-T ସେଲ୍ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଦୁଇଟି ସି-ଡୋମେନ୍ ଆଣ୍ଟିବଡି ସହିତ ବି-ସେଲ୍ ପରିପକ୍ୱତା ଆଣ୍ଟିଜେନ୍ (BCMA) କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରେ |ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଏ ଯେ CARVYKTI ରିପ୍ଲେସଡ୍ କିମ୍ବା ରିଫାକ୍ଟରେଟିଭ୍ ଏକାଧିକ ମାଇଲୋମା ରୋଗୀଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଯେଉଁମାନେ ଚାରି କିମ୍ବା ଅଧିକ ପ୍ରାଥମିକ ଚିକିତ୍ସା ଗ୍ରହଣ କରିଛନ୍ତି (ପ୍ରୋଟିଜୋମ୍ ଇନହିବିଟର, ଇମ୍ୟୁନୋମୋଡ୍ୟୁଲେଟର ଏବଂ ଆଣ୍ଟି-ସିଡି 38 ମୋନୋକ୍ଲୋନାଲ ଆଣ୍ଟିବଡି ଅନ୍ତର୍ଭୂକ୍ତ କରି), ମୋଟ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ହାର 98% ଦେଖାଯାଇଛି |

(14)ଏବଭାଲୋ |

କମ୍ପାନି: ଅଟାରା ବାୟୋଥେରାପିଟିକ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ଡିସେମ୍ବର 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ କମିଶନ (EC), ଏହା ହେଉଛି ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ ସର୍ବଭାରତୀୟ ଟି ସେଲ୍ ଥେରାପି ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ଏପଷ୍ଟାଇନ୍-ବାର୍ ଜୀବାଣୁ (EBV) ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ପୋଷ୍ଟ ଟ୍ରାନ୍ସପ୍ଲାଣ୍ଟେସନ ଲିମ୍ଫୋପ୍ରୋଲିଫରେଟିଭ୍ ରୋଗ (EBV + PTLD) ପାଇଁ ଏକ ମୋନୋଥେରାପି ଭାବରେ, ଚିକିତ୍ସା ଗ୍ରହଣ କରୁଥିବା ରୋଗୀମାନେ ବୟସ୍କ ଏବଂ 2 ବର୍ଷରୁ ଅଧିକ ପିଲା ହେବା ଆବଶ୍ୟକ, ଯେଉଁମାନେ ପୂର୍ବରୁ ଅତି କମରେ ଅନ୍ୟ ଏକ drug ଷଧ ଚିକିତ୍ସା ଗ୍ରହଣ କରିଥିଲେ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଏବଭାଲୋ ହେଉଛି ଏକ ଆଲୋଜେନିକ୍ EBV- ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ସର୍ବଭାରତୀୟ ଟି-ସେଲ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଏକ HLA- ପ୍ରତିବନ୍ଧିତ EB ଙ୍ଗରେ EBV ସଂକ୍ରମିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରେ ଏବଂ ବିଲୋପ କରେ |ଏହି ଥେରାପିର ଅନୁମୋଦନ ମୁଖ୍ୟ ପର୍ଯ୍ୟାୟ 3 କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଟ୍ରାଏଲ୍ ଅଧ୍ୟୟନର ଫଳାଫଳ ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏବଂ ଫଳାଫଳଗୁଡିକ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ HCT ଗ୍ରୁପ୍ ଏବଂ SOT ଗୋଷ୍ଠୀର ORR 50% ଥିଲା |ସଂପୂର୍ଣ୍ଣ ରିମିସନ୍ (CR) ହାର 26.3%, ଆଂଶିକ ରିମିସନ୍ (PR) ହାର 23.7% ଏବଂ ରିମିସନ୍ (TTR) ର ମଧ୍ୟମା ସମୟ 1.1 ମାସ ଥିଲା |କ୍ଷମା ପ୍ରାପ୍ତି କରିଥିବା 19 ରୋଗୀଙ୍କ ମଧ୍ୟରୁ 11 ଜଣଙ୍କର 6 ମାସରୁ ଅଧିକ ସମୟର ପ୍ରତିକ୍ରିୟା (DOR) ରହିଥିଲା ​​|ଏଥିସହ, ସୁରକ୍ଷା ଦୃଷ୍ଟିରୁ, ଗ୍ରାଫ୍ଟ-ବନାମ-ହୋଷ୍ଟ ରୋଗ (GvHD) କିମ୍ବା ଏବଭାଲୋ ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ସାଇଟୋକାଇନ୍ ରିଲିଜ୍ ସିଣ୍ଡ୍ରୋମ ପରି କ ad ଣସି ପ୍ରତିକୂଳ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଘଟିନାହିଁ |

2. ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର୍ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପିରେ |

(1) ଜେଣ୍ଡାଇସିନ୍ / ଜିନ୍ ସେଙ୍ଗ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଶେନଜେନ୍ ସାଇବାଇନୁ କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2003 ରେ ଚାଇନାରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବାକୁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମୁଣ୍ଡ ଏବଂ ବେକ ସ୍କ୍ୱାମସ୍ ସେଲ୍ କାରସିନୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପନ୍ତୁ: ରେକମ୍ବିନାଣ୍ଟ ମାନବ p53 ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଜେଣ୍ଡାଇସିନ୍ / ଜିନୁଏସେଙ୍ଗ ହେଉଛି ଏକ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ ଯାହା ଶେନଜେନ୍ ସାଇବାଇନୁ କମ୍ପାନୀର ମାଲିକାନା ଅଟେ |ମାନବ ପ୍ରକାର ad ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ମାନବ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଟାଇପ୍ 5 ରେ ଗଠିତ | ପୂର୍ବଟି ହେଉଛି drug ଷଧର ଆଣ୍ଟି-ଟ୍ୟୁମର୍ ପ୍ରଭାବ ପାଇଁ ମୁଖ୍ୟ ଗଠନ ଏବଂ ଶେଷଟି ମୁଖ୍ୟତ a ବାହକ ଭାବରେ କାର୍ଯ୍ୟ କରିଥାଏ |ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଥେରାପ୍ୟୁଟିକ୍ ଜିନ୍ p53 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ ସେଲରେ ବହନ କରେ, ଟ୍ୟୁମର ଦମନକାରୀ ଜିନ୍ p53 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କୋଷରେ ପ୍ରକାଶ କରେ ଏବଂ ଏହାର ଜିନ୍ ଅଭିବ୍ୟକ୍ତି ଏହି ଉତ୍ପାଦ ବିଭିନ୍ନ କର୍କଟ ବିରୋଧୀ ଜିନ୍ଗୁଡ଼ିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବ ଏବଂ ବିଭିନ୍ନ ଅଙ୍କୋଜେନ୍ର କାର୍ଯ୍ୟକଳାପକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ଶରୀରର ଟ୍ୟୁମର ଦମନକାରୀ ପ୍ରଭାବକୁ ବ ancing ାଇବ ଏବଂ ଟ୍ୟୁମର ମାରିବାର ଉଦ୍ଦେଶ୍ୟ ହାସଲ କରିବ |

(୨) ରିଗଭର୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଲାଟିଭିଆ କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ତାଲିକା ସମୟ: 2004 ରେ ଲାଟଭିଆରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେଲାନୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଧ୍ୟାନ: ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ECHO-7 ଏଣ୍ଟେରୋଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାର କରି ରିଗଭର୍ ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ବର୍ତ୍ତମାନ ଲାଟଭିଆ, ଇଷ୍ଟୋନିଆ, ପୋଲାଣ୍ଡ, ଆର୍ମେନିଆ, ବେଲା Belarus ଷ ଇତ୍ୟାଦିରେ ଏହି drug ଷଧ ଗ୍ରହଣ କରାଯାଇଛି ଏବଂ ଇୟୁ ଦେଶରେ ମଧ୍ୟ EMA ପଞ୍ଜିକରଣ ଚାଲିଛି।ବିଗତ ଦଶ ବର୍ଷ ମଧ୍ୟରେ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ମାମଲା ପ୍ରମାଣିତ କରିଛି ଯେ ରିଗଭର୍ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଜୀବାଣୁ ନିରାପଦ ଏବଂ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଅଟେ ଏବଂ ମେଲାନୋମା ରୋଗୀଙ୍କ ବଞ୍ଚିବାର ହାରକୁ 4-6 ଗୁଣ ବ increase ାଇପାରେ।ଏଥିସହ, ଏହି ଚିକିତ୍ସା ବିଭିନ୍ନ କର୍କଟ ରୋଗରେ ମଧ୍ୟ ପ୍ରଯୁଜ୍ୟ, ଯେପରିକି କଲୋରେକ୍ଟାଲ୍ କର୍କଟ, ଅଗ୍ନାଶୟ କର୍କଟ, ବ୍ଲାଡର କର୍କଟ, କିଡନୀ କର୍କଟ, ପ୍ରୋଷ୍ଟେଟ କର୍କଟ, ଫୁସଫୁସ କର୍କଟ, ଗର୍ଭାଶୟ କର୍କଟ, ଲିମ୍ଫୋସ୍କାରୋମା ଇତ୍ୟାଦି |

(3) ଅଙ୍କୋରିନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ସାଂଘାଇ ସାନୱାଇ ବାୟୋଲୋଜିକାଲ୍ କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2005 ରେ ଚାଇନାରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବାକୁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମୁଣ୍ଡ ଏବଂ ବେକ ଟ୍ୟୁମର, ଯକୃତ କର୍କଟ, ଅଗ୍ନାଶୟ କର୍କଟ, ଗର୍ଭାଶୟ କର୍କଟ ଏବଂ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ କର୍କଟ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅଙ୍କୋରିନ୍ (安科瑞) ହେଉଛି ଏକ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଜୀବାଣୁ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଉତ୍ପାଦ ଯାହାକି ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ବାହକ ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ |ଏକ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଆଡେନୋଭାଇରସ୍ ପ୍ରାପ୍ତ ହୁଏ, ଯାହାକି p53 ଜିନ୍ ଅଭାବ କିମ୍ବା ଅସ୍ୱାଭାବିକ ଟ୍ୟୁମରରେ ବିଶେଷ ଭାବରେ ନକଲ କରିପାରେ, ଯାହା ଟ୍ୟୁମର୍ କୋଷର ଲାଇସିସ୍ ଆଡକୁ ଯାଇ ଟ୍ୟୁମର କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ମାରିଦିଏ |ସାଧାରଣ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ କ୍ଷତି ନକରି |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଅଧ୍ୟୟନରୁ ଜଣାପଡିଛି ଯେ ଆଙ୍କେରାଇରେ ବିଭିନ୍ନ ପ୍ରକାରର କୁପ୍ରଭାବକାରୀ ଟ୍ୟୁମର୍ ପାଇଁ ଭଲ ସୁରକ୍ଷା ଏବଂ କାର୍ଯ୍ୟକାରିତା ରହିଛି |

(4) ଗ୍ଲାଇବେରା |

କମ୍ପାନୀ: uniQure ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2012 ରେ ୟୁରୋପରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ଲିପୋପ୍ରୋଟେନ୍ ଲିପେଜ୍ ଅଭାବ (LPLD) ର ପାନକ୍ର୍ରିୟାଇଟିସର ଗୁରୁତର କିମ୍ବା ବାରମ୍ବାର ଏପିସୋଡ୍ ସହିତ ଚିକିତ୍ସା ଚର୍ବିଯୁକ୍ତ ଖାଦ୍ୟ ସତ୍ତ୍ .େ ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଗ୍ଲାଇବେରା (ଆଲିପୋଜେନ୍ ଟିପରଭୋଭେକ) ହେଉଛି AAV ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ, ଯାହା ଥେରାପିଟିଭ୍ ଜିନ୍ LPL କୁ ମାଂସପେଶୀ କୋଷରେ ଟ୍ରାନ୍ସଡ୍ୟୁଜ୍ କରିବା ପାଇଁ AAV କୁ ବାହକ ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରିଥାଏ, ଯାହା ଦ୍ the ାରା ସଂପୃକ୍ତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ଏକ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପରିମାଣର ଲିପୋପ୍ରୋଟେନ୍ ଲିପେଜ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରିପାରନ୍ତି, ଏହି ରୋଗକୁ ଦୂର କରିବା ପାଇଁ ଏହି ଚିକିତ୍ସା ଦୀର୍ଘ ସମୟ ଧରି ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ହୋଇପାରେ (drug ଷଧ ପ୍ରଭାବ ବହୁ ବର୍ଷ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ରହିପାରେ)।2017 ରେ ବଜାରରୁ ଏହି drug ଷଧ ପ୍ରତ୍ୟାହାର କରାଯାଇଥିଲା। ଏହାର ପ୍ରତ୍ୟାହାରର କାରଣ ଦୁଇଟି କାରଣ ସହିତ ଜଡିତ ହୋଇପାରେ: ଉଚ୍ଚ ମୂଲ୍ୟ ଏବଂ ସୀମିତ ବଜାର ଚାହିଦା |ଏହି drug ଷଧର ହାରାହାରି ଚିକିତ୍ସା ମୂଲ୍ୟ 1 ମିଲିୟନ୍ ଆମେରିକୀୟ ଡଲାର ଅଟେ ଏବଂ କେବଳ ଜଣେ ରୋଗୀ ଏହାକୁ କିଣିଛନ୍ତି ଏବଂ ବ୍ୟବହାର କରିଛନ୍ତି।ଯଦିଓ ଡାକ୍ତରୀ ବୀମା କମ୍ପାନୀ ଏଥିପାଇଁ 900,000 ଆମେରିକୀୟ ଡଲାର ଫେରସ୍ତ କରିଛି, ଏହା ମଧ୍ୟ ବୀମା କମ୍ପାନୀ ପାଇଁ ଏକ ଅପେକ୍ଷାକୃତ ବଡ଼ ବୋ burden ଅଟେ |ଏଥିସହ, drug ଷଧ ଦ୍ targeted ାରା ଲକ୍ଷ୍ୟ କରାଯାଇଥିବା ସୂଚକଗୁଡିକ ବହୁତ କ୍ୱଚିତ୍, ଯାହାର ରୋଗ ହାର ପ୍ରାୟ 1 ମିଲିୟନରୁ ଅଧିକ ଏବଂ ଭୁଲ୍ ନିରାକରଣର ହାର ଅଧିକ |

(5) ଇମ୍ଲିଜିକ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଆମ୍ଗେନ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2015 ରେ, ଏହାକୁ ଆମେରିକା ଏବଂ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ କରିବାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ମେଲାନୋମା କ୍ଷତଗୁଡିକର ଚିକିତ୍ସା ଯାହା ଅସ୍ତ୍ରୋପଚାର ଦ୍ୱାରା ସଂପୂର୍ଣ୍ଣ ଅପସାରଣ କରାଯାଇପାରିବ ନାହିଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଇମ୍ଲିଜିକ୍ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟେନୁଟେଡ୍ ହର୍ପସ୍ ସିମ୍ପାଲେକ୍ସ ଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 1 ଯାହା ଜେନେଟିକ୍ ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ଦ୍ୱାରା ପରିବର୍ତ୍ତିତ ହୋଇଛି (ଏହାର ICP34.5 ଏବଂ ICP47 ଜିନ୍ ଖଣ୍ଡଗୁଡ଼ିକୁ ବିଲୋପ କରିବା, ଏବଂ ମାନବ ଗ୍ରାନୁଲୋସାଇଟ୍ ମାକ୍ରୋଫେଜ୍ କଲୋନୀ-ଉତ୍ତେଜକ କାରକ ଜିଏମ୍-ସିଏସ୍ଏଫ୍ ଜିନ୍ ଜୀବାଣୁ) (HSV-1) ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ ପ୍ରଥମ FDA- ଅନୁମୋଦିତ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ |ପ୍ରଶାସନର ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ଇଣ୍ଟ୍ରାଲେସନାଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍, ଯାହା ମେଲାନୋମା କ୍ଷତରେ ସିଧାସଳଖ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦିଆଯାଇ ଟ୍ୟୁମର କୋଷଗୁଡ଼ିକର ଫାଟ ସୃଷ୍ଟି କରିଥାଏ, ଟ୍ୟୁମର୍ ଦ୍ der ାରା ନିର୍ମିତ ଆଣ୍ଟିଜେନ୍ ଏବଂ ଜିଏମ୍-ସିଏସ୍ଏଫ୍ ମୁକ୍ତ କରିଥାଏ ଏବଂ ଆଣ୍ଟି-ଟ୍ୟୁମର ପ୍ରତିରୋଧକ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାକୁ ପ୍ରୋତ୍ସାହିତ କରିଥାଏ |

(6) ଲୁକ୍ସଟର୍ନା |

କମ୍ପାନୀ: ରୋଚ୍ ର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ ସ୍ପାର୍କ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଏହା 2017 ରେ FDA ଦ୍ marketing ାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା, ଏବଂ ପରେ 2018 ରେ ୟୁରୋପରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ଶିଶୁ ଏବଂ ବୟସ୍କଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଯେଉଁମାନେ RPE65 ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଦ୍ double ାରା ଦୁଇଗୁଣ କପି ହେତୁ ଦୃଷ୍ଟି ଶକ୍ତି ହରାଇଛନ୍ତି କିନ୍ତୁ ପର୍ଯ୍ୟାପ୍ତ ସଂଖ୍ୟକ ରେଟିନା କୋଷକୁ ବଜାୟ ରଖିଛନ୍ତି |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଲୁକ୍ସଟର୍ନା ହେଉଛି ଏକ AAV- ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ସବ୍ରେଟାଇନାଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପରିଚାଳିତ |ଜିନ୍ ଥେରାପି ରୋଗୀର ରେଟିନାଲ୍ କୋଷରେ ସାଧାରଣ RPE65 ଜିନ୍ ର ଏକ କାର୍ଯ୍ୟକଳାପକୁ ପରିଚିତ କରାଇବା ପାଇଁ AAV2 କୁ ବାହକ ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ, ଯାହା ଦ୍ the ାରା ସଂପୃକ୍ତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ସାଧାରଣ RPE65 ପ୍ରୋଟିନ୍ ପ୍ରକାଶ କରନ୍ତି, ଯାହା ରୋଗୀର RPE65 ପ୍ରୋଟିନ୍ ଅଭାବରୁ ସୃଷ୍ଟି ହୁଏ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର ଦୃଷ୍ଟିଶକ୍ତି ଉନ୍ନତ ହୁଏ |

(7) ଜୋଲଗେନ୍ସମା |

କମ୍ପାନୀ: ନୋଭାର୍ଟିସର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ AveXis ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2019 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: 2 ବର୍ଷରୁ କମ୍ ମେରୁଦଣ୍ଡ ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି (SMA) ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: AAV ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାର କରି ଜୋଲଗେନ୍ସମା ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ବିଶ୍ drug ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ମେରୁଦଣ୍ଡ ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି ପାଇଁ ଏହି drug ଷଧ ହେଉଛି ଏକମାତ୍ର ଚିକିତ୍ସା ଯୋଜନା |ମେରୁଦଣ୍ଡର ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି ଚିକିତ୍ସାରେ drug ଷଧର ଶୁଭାରମ୍ଭ ଏକ ନୂତନ ଯୁଗ ଖୋଲିଥାଏ |ପୃଷ୍ଠା, ଏକ ମାଇଲଖୁଣ୍ଟ ପ୍ରଗତି |ଏହି ଜିନ୍ ଥେରାପି ସାଧାରଣ SMN1 ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ମାଧ୍ୟମରେ ରୋଗୀକୁ ସାଧାରଣ SMN1 ଜିନ୍ ପରିଚିତ କରାଇବା ପାଇଁ scAAV9 ଭେକ୍ଟର ବ୍ୟବହାର କରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ମୋଟର ନ୍ୟୁରନ୍ ପରି ପ୍ରଭାବିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକର କାର୍ଯ୍ୟରେ ଉନ୍ନତି ହୁଏ |ଏହାର ବିପରୀତରେ, SMA drugs ଷଧ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ଏବଂ ଏଭ୍ରିସ୍ଡି ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ବାରମ୍ବାର ଡୋଜିଂ ଆବଶ୍ୟକ କରନ୍ତି |ପ୍ରତି ଚାରିମାସରେ ମେରୁଦଣ୍ଡ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦ୍ Sp ାରା ସ୍ପିନ୍ରାଜା ଦିଆଯାଏ, ଏବଂ ଏଭ୍ରିସ୍ଡି ଏକ ଦ oral ନିକ ମ oral ଖିକ drug ଷଧ |

(8) ବିଲୋପ କରନ୍ତୁ |

କମ୍ପାନୀ: ଡାଏଚି ସାଙ୍କୋ କମ୍ପାନୀ ଲିମିଟେଡ୍ (TYO: 4568) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁନ୍ 2021 ରେ ଜାପାନର ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ, ଶ୍ରମ ଏବଂ କଲ୍ୟାଣ ମନ୍ତ୍ରଣାଳୟ (MHLW) ର ସର୍ତ୍ତମୂଳକ ଅନୁମୋଦନ |

ସୂଚନା: କ୍ଷତିକାରକ ଗ୍ଲୋମା ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ସର୍ବଭାରତୀୟ ସ୍ତରରେ ଅନୁମୋଦିତ ଚତୁର୍ଥ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଭାଇରସ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଉତ୍ପାଦ, ଏବଂ ମାଲିଗାଣ୍ଟ ଗ୍ଲୋମା ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ ଅଙ୍କୋଲାଇଟିସ୍ ଜୀବାଣୁ ଉତ୍ପାଦ |ଡେଲିଟାକ୍ଟ ହେଉଛି ଡକ୍ଟର ଟୋଡୋ ଏବଂ ସହକର୍ମୀମାନଙ୍କ ଦ୍ developed ାରା ବିକଶିତ ହୋଇଥିବା ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ଇଞ୍ଜିନିୟରିଂ ହର୍ପସ୍ ସିମ୍ପାଲେକ୍ସ ଭାଇରସ୍ ପ୍ରକାର 1 (HSV-1) ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ ଜୀବାଣୁ |ଦ୍ generation ିତୀୟ ପି generation ଼ିର HSV-1 ର G207 ଜିନୋମରେ ଡିଲିଟାକ୍ଟ ଅତିରିକ୍ତ ଡିଲିଟେସନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ପ୍ରବର୍ତ୍ତାଇଥାଏ, କର୍କଟ କୋଷରେ ଏହାର ମନୋନୀତ ନକଲକୁ ବ high ାଇଥାଏ ଏବଂ ଉଚ୍ଚ ନିରାପତ୍ତା ବଜାୟ ରଖିବା ସମୟରେ ଆଣ୍ଟି-ଟ୍ୟୁମର ପ୍ରତିରୋଧକ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାକୁ ବ .ାଇଥାଏ |ଡେଲିଟାକ୍ଟ ହେଉଛି ପ୍ରଥମ ତୃତୀୟ ପି generation ଼ିର ଅଙ୍କୋଲାଇଟିକ୍ HSV-1 ବର୍ତ୍ତମାନ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନ କରୁଛି |ଜାପାନରେ ଡେଲିଟାକ୍ଟର ଅନୁମୋଦନ ମୁଖ୍ୟତ a ଏକକ ବାହୁ ଦ୍ୱିତୀୟ ପର୍ଯ୍ୟାୟ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଉପରେ ଆଧାରିତ |ବାରମ୍ବାର ଗ୍ଲୋବ୍ଲାଷ୍ଟୋମା ରୋଗୀଙ୍କ କ୍ଷେତ୍ରରେ, ଡେଲିଟାକ୍ଟ ଏକ ବର୍ଷର ବଞ୍ଚିବାର ହାରର ପ୍ରାଥମିକ ଶେଷ ପଏଣ୍ଟ ହାସଲ କଲା, ଏବଂ ଫଳାଫଳଗୁଡିକ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ G207 ତୁଳନାରେ ଡେଲିଟାକ୍ଟ ଉତ୍ତମ କାର୍ଯ୍ୟଦକ୍ଷତା ଦେଖାଇଲା |ଶକ୍ତିଶାଳୀ ପ୍ରତିକୃତି ଶକ୍ତି ଏବଂ ଉଚ୍ଚ ଆଣ୍ଟିଟ୍ୟୁମର୍ କାର୍ଯ୍ୟକଳାପ |ସ୍ତନ, ପ୍ରୋଷ୍ଟେଟ, ସ୍କ୍ ann ାନୋମାସ୍, ନାସୋଫାର୍ଜିଗଲ୍, ହେପାଟୋସେଲୁଲାର୍, କଲୋରେକ୍ଟାଲ୍, ମ୍ୟାଲେଗାଣ୍ଟ୍ ପେରିଫେରାଲ୍ ସ୍ନାୟୁ ଶିଥ୍ ଟ୍ୟୁମର୍ ଏବଂ ଥାଇରଏଡ୍ କ୍ୟାନସରର କଠିନ ଟ୍ୟୁମର ମଡେଲରେ ଏହା ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଥିଲା |

(9) ଅପଷ୍ଟାଜା |

କମ୍ପାନି: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ସୁଗନ୍ଧିତ L-amino amino decarboxylase (AADC) ଅଭାବ ପାଇଁ, ଏହା 18 ମାସ ଏବଂ ତଦୁର୍ଦ୍ଧ୍ୱ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅପଷ୍ଟାଜା ™ (ଏଲାଡୋକାଗେନ୍ ଏକ୍ସପର୍ଭୋଭେକ) ଏକ ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ସହିତ ଆଡେନୋ-ଜଡିତ ଜୀବାଣୁ ପ୍ରକାର 2 (AAV2) ବାହକ ଭାବରେ |ଜିନ୍ ଏନକୋଡିଂରେ ଥିବା AADC ଏନଜାଇମରେ ପରିବର୍ତ୍ତନ ହେତୁ ରୋଗୀମାନେ ଅସୁସ୍ଥ ହୋଇପଡନ୍ତି |AAV2 AADC ଏନଜାଇମକୁ ଏକ ସୁସ୍ଥ ଜିନ୍ ଏନକୋଡିଂ ବହନ କରେ |ଜିନ୍ କ୍ଷତିପୂରଣର ଫର୍ମ ଏକ ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରଭାବ ହାସଲ କରେ |ସିଦ୍ଧାନ୍ତରେ, ଗୋଟିଏ ପ୍ରଶାସନ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପାଇଁ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ |ଏହା ହେଉଛି ପ୍ରଥମ ମାର୍କେଟେଡ୍ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ମସ୍ତିଷ୍କରେ ସିଧାସଳଖ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦିଆଯାଏ |ମାର୍କେଟିଂ ପ୍ରାଧିକରଣ ସମସ୍ତ 27 EU ସଦସ୍ୟ ରାଷ୍ଟ୍ର, ଏବଂ ଆଇସଲ୍ୟାଣ୍ଡ, ନରୱେ ଏବଂ ଲିଚଟେଷ୍ଟାଇନ୍ ପାଇଁ ପ୍ରଯୁଜ୍ୟ |

(10) ରୋକାଭିଆନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ବାୟୋ ମାରିନ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ (ବାୟୋ ମାରିନ୍) ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2022 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ;ନଭେମ୍ବର 2022 ରେ ବ୍ରିଟେନର ic ଷଧ ଏବଂ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟସେବା ଉତ୍ପାଦ ପ୍ରଶାସନ (MHRA) ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପ୍ରାଧିକରଣ |

ସୂଚକ: ଗୁରୁତର ହେମୋଫିଲିଆ A ଥିବା ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ, ଯାହାର FVIII ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ପ୍ରତିବନ୍ଧକର କ history ଣସି ଇତିହାସ ନାହିଁ ଏବଂ AAV5 ଆଣ୍ଟିବଡି ପାଇଁ ନକାରାତ୍ମକ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରୋକ୍ଟାଭିଆନ୍ (ଭାଲୋକ୍ଟୋକୋଜେନ୍ ରୋକ୍ସାପାରଭୋଭେକ୍) AAV5 କୁ ଏକ ଭେକ୍ଟର ଭାବରେ ବ୍ୟବହାର କରେ ଏବଂ B ଡୋମେନ୍ ବିଲୋପ ହେବା ସହିତ ମାନବ ଯକୃତ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପ୍ରୋମୋଟର୍ HLP କୁ ବ୍ୟବହାର କରେ |Val ଷଧର କ୍ଲିନିକାଲ୍ ବିକାଶ ପ୍ରକଳ୍ପର ସାମଗ୍ରିକ ତଥ୍ୟ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଭାଲୋଟୋକୋଜେନ୍ ରୋକ୍ସାପାରଭୋଭେକର ମାର୍କେଟିଂକୁ ଅନୁମୋଦନ କରିବାକୁ ୟୁରୋପୀୟ ଆୟୋଗର ନିଷ୍ପତ୍ତି।ସେଥିମଧ୍ୟରୁ, ପର୍ଯ୍ୟାୟ ତୃତୀୟ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଟ୍ରାଏଲ୍ GENER8-1 ର ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ ନାମଲେଖା ପୂର୍ବରୁ ବର୍ଷର ତଥ୍ୟ ତୁଳନାରେ, ଭାଲୋଟୋକୋଜେନ୍ ରକ୍ସାପାରଭୋଭେକର ଗୋଟିଏ ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ପରେ ବିଷୟର ବାର୍ଷିକ ରକ୍ତସ୍ରାବ ହାର (ABR) ଯଥେଷ୍ଟ କମିଯାଏ, ରେକମ୍ବିନାଣ୍ଟ କୋଏଗୁଲେସନ୍ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ VIII (F8) ପ୍ରୋଟିନ୍ ପ୍ରସ୍ତୁତିର ବାରମ୍ବାରତା କମିଯାଏ, କିମ୍ବା F8 ରେ ରକ୍ତ ପ୍ରସ୍ତୁତି ହ୍ରାସ ପାଇଥାଏ |4 ସପ୍ତାହ ଚିକିତ୍ସା ପରେ, ବିଷୟର ବାର୍ଷିକ F8 ବ୍ୟବହାର ହାର ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା ଆବଶ୍ୟକ କରୁଥିବା ABR ଯଥାକ୍ରମେ 99% ଏବଂ 84% ହ୍ରାସ ପାଇଲା, ଏବଂ ପାର୍ଥକ୍ୟ ପରିସଂଖ୍ୟାନିକ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ଥିଲା (p <0.001) |ସୁରକ୍ଷା ପ୍ରୋଫାଇଲ୍ ଭଲ ଥିଲା, ଏବଂ କ subject ଣସି ବିଷୟ F8 ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ପ୍ରତିବନ୍ଧକ, କୁପ୍ରଭାବ କିମ୍ବା ଥ୍ରୋମ୍ବୋସିସ୍ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଅନୁଭବ କରିନଥିଲା, ଏବଂ କ treatment ଣସି ଚିକିତ୍ସା ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ଗୁରୁତର ପ୍ରତିକୂଳ ଘଟଣା (SAE) ରିପୋର୍ଟ ହୋଇନଥିଲା |

(11) ହେମେନିକ୍ସ |

କମ୍ପାନୀ: UniQure ନିଗମ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ନଭେମ୍ବର 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ହେମୋଫିଲିଆ ବି ଥିବା ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: AAV5 ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାର କରି ହେମଜେନିକ୍ସ ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ଏହି drug ଷଧ କୋଏଗୁଲେସନ୍ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ IX (FIX) ଜିନ୍ ଭାରିଆଣ୍ଟ FIX-Padua ସହିତ ସଜ୍ଜିତ, ଯାହା ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତରେ ଦିଆଯାଏ |ପ୍ରଶାସନ ପରେ, ଜିନ୍ ଯକୃତରେ FIX କୋଏଗୁଲେସନ୍ ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ ପ୍ରକାଶ କରିପାରିବ ଏବଂ ରକ୍ତ ଜୁଡୁବୁଡୁ କାର୍ଯ୍ୟ କରିବା ପାଇଁ ରକ୍ତରେ ପ୍ରବେଶ କରିବା ପରେ, ଚିକିତ୍ସା ଉଦ୍ଦେଶ୍ୟ ହାସଲ କରିବା ପାଇଁ, ତତ୍ତ୍ୱଗତ ଭାବରେ, ଗୋଟିଏ ପ୍ରଶାସନ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପାଇଁ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ |

(12) ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଫେରିଙ୍ଗ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଉଚ୍ଚ ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ଅଣ-ମାଂସପେଶୀ-ଆକ୍ରମଣକାରୀ ବ୍ଲାଡର କର୍କଟ (NMIBC) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବାକିଲସ୍ କଲମେଟ-ଗୁରେନ (ବିସିଜି) ପ୍ରତି ପ୍ରତିକ୍ରିୟାଶୀଳ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଯାହା ଏକ ନକଲ ନଥିବା ଆଡେନୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ଉପରେ ଆଧାରିତ, ଯାହା ଟାର୍ଗେଟ୍ କୋଷରେ ଇଣ୍ଟରଫେରନ୍ ଆଲଫା-୨ ବି ପ୍ରୋଟିନକୁ ଅତ୍ୟଧିକ ମାତ୍ରାରେ ପରିଣତ କରିପାରେ ଏବଂ ମୂତ୍ରାଶୟ କ୍ୟାଥେର୍ ମାଧ୍ୟମରେ ବ୍ଲାଡରରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ (ପ୍ରତି ତିନିମାସରେ ଥରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ), ଭାଇରସ୍ ଭେକ୍ଟର ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଭାବରେ ବ୍ଲାଡର କାନ୍ଥରେ ସଂକ୍ରମିତ ହୋଇପାରେ ଏବଂ ଇଣ୍ଟରଫେରନ୍ ଆଲଫେରଫ୍ରେନ୍ ଉପରେ ପ୍ରଭାବ ପକାଇଥାଏ |ଏହି ଉପନ୍ୟାସ ଜିନ୍ ଥେରାପି ପଦ୍ଧତି ଏହିପରି ରୋଗୀର ନିଜସ୍ୱ ବ୍ଲାଡର କାନ୍ଥ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ଏକ କ୍ଷୁଦ୍ର “କାରଖାନା” ରେ ରୂପାନ୍ତର କରେ ଯାହା ଇଣ୍ଟରଫେରନ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର କର୍କଟ ସହିତ ଲ to ଼ିବା କ୍ଷମତା ବ .ିଥାଏ |

ବହୁ ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ବିସିଜି-ପ୍ରତିକ୍ରିୟାଶୀଳ NMIBC ଥିବା 157 ରୋଗୀଙ୍କୁ ମିଶାଇ ଏକ ମଲ୍ଟିସେଣ୍ଟର୍ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଅଧ୍ୟୟନରେ ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ ର ନିରାପତ୍ତା ଏବଂ କାର୍ଯ୍ୟକାରିତାକୁ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନ କରାଯାଇଥିଲା |ରୋଗୀମାନେ ପ୍ରତି ତିନିମାସରେ 12 ମାସ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ ଗ୍ରହଣ କରିଥିଲେ, କିମ୍ବା ଉଚ୍ଚ-ଗ୍ରେଡ୍ NMIBC ର ଚିକିତ୍ସା କିମ୍ବା ପୁନରାବୃତ୍ତି ପାଇଁ ଗ୍ରହଣୀୟ ବିଷାକ୍ତତା ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ |ମୋଟ ଉପରେ, ଆଡଷ୍ଟିଲାଡ୍ରିନ୍ ସହିତ ଚିକିତ୍ସିତ ହୋଇଥିବା 51% ରୋଗୀ ଏକ ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ହାସଲ କରିଥିଲେ (ସିଷ୍ଟୋସ୍କୋପି, ବାୟୋପସି ଟିସୁ ଏବଂ ପରିସ୍ରା ଉପରେ ଦେଖାଯାଉଥିବା କର୍କଟ ରୋଗର ସମସ୍ତ ଚିହ୍ନର ଅଦୃଶ୍ୟତା) |

3. ଛୋଟ ନ୍ୟୁକ୍ଲିୟିକ୍ ଏସିଡ୍ drugs ଷଧ |

(1) ଭିଟ୍ରାଭେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇଓନିସ୍ ଫାର୍ମା (ପୂର୍ବରୁ ଆଇସିସ୍ ଫାର୍ମା) ଏବଂ ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 1998 ଏବଂ 1999 ରେ, ଏହାକୁ FDA ଏବଂ EU EMA ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚନା: ଏଚ୍.ଆଇ.ଭି ପଜିଟିଭ୍ ରୋଗୀଙ୍କ ସାଇଟୋମେଗାଲୋଭାଇରସ୍ ରେଟିନାଇଟିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ।

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭିଟ୍ରାଭେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହା ବିଶ୍ marketing ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |ତାଲିକାର ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ପର୍ଯ୍ୟାୟରେ, ଆଣ୍ଟି-ସିଏମଭି drugs ଷଧର ବଜାର ଚାହିଦା ଅତ୍ୟନ୍ତ ଜରୁରୀ ଥିଲା;ପରେ, ଅତ୍ୟଧିକ ସକ୍ରିୟ ଆଣ୍ଟିରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଥେରାପିର ବିକାଶ ହେତୁ, CMV ରୋଗ ସଂଖ୍ୟା ହ୍ରାସ ପାଇଲା |ବଜାରର ଚାହିଦା ହେତୁ 2002 ଏବଂ 2006 ମସିହାରେ EU ଦେଶ ତଥା ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ଡ୍ରଗ୍ ଆରମ୍ଭ କରାଯାଇଥିଲା।

(୨) ମାକୁଗେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: Pfizer ଏବଂ Eyetech ଦ୍ୱାରା ସହ-ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2004 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ନ୍ୟୋଭାସ୍କୁଲାର ବୟସ ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ମାକୁଲାର ଡିଜେରେସନର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ମାକୁଗେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ପେଗିଲେଟେଡ୍ ରୂପାନ୍ତରିତ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହା ଭାସ୍କୁଲାର ଏଣ୍ଡୋଥେଲିଆଲ୍ ବୃଦ୍ଧି ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ (VEGF165 ଉପପ୍ରକାର) କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରି ବାନ୍ଧିପାରେ, ଏବଂ ପ୍ରଶାସନ ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ଇଣ୍ଟ୍ରାଭାଇଟ୍ରିଆଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |

(3) ଡିଫିଟେଲିଓ |

କମ୍ପାନୀ: ଜାଜ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଏହା ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ 2013 ରେ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା ଏବଂ ମାର୍ଚ୍ଚ 2016 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା |

ସୂଚନା: ହେମାଟୋପିଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ପରେ ବୃକକ୍ କିମ୍ବା ଫୁସଫୁସ ଡିସଫଙ୍କସନ ସହିତ ଜଡିତ ହେପାଟିକ୍ ଭେନୋ-ଅକ୍ଲୁସିଭ୍ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଡିଫେଟେଲିଓ ହେଉଛି ଏକ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହା ପ୍ଲାସିମିନ ଗୁଣ ସହିତ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ସର ମିଶ୍ରଣ |ବାଣିଜ୍ୟିକ କାରଣରୁ 2009 ରେ ବଜାରରୁ ପ୍ରତ୍ୟାହାର |

(4) କିନାମ୍ରୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମା ଏବଂ କାଷ୍ଟଲେଙ୍କ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2013 ରେ, ଏହାକୁ ଅନାଥ drug ଷଧ ଭାବରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚନା: ହୋମୋଜାଇଗସ୍ ପାରିବାରିକ ହାଇପରକୋଲେଷ୍ଟେରୋମିଆର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: କିନାମ୍ରୋ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହା ମାନବ ଆପୋ B-100 mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରୁଥିବା ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ ଅଟେ |ସପ୍ତାହରେ ଥରେ କିନାମ୍ରୋ 200 ମିଗ୍ରା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନେସ୍ ଭାବରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |

(5) ସ୍ପିନ୍ରାଜା |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2016 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ମେରୁଦଣ୍ଡର ମାଂସପେଶୀ ଆଟ୍ରୋଫି (SMA) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ସ୍ପିନ୍ରାଜା (ନ୍ୟୁସିନର୍ସେନ୍) ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ |SMN2 ଏକ୍ସନ୍ 7 ର କ୍ଲାଭେଜ୍ ସାଇଟ୍ ସହିତ ବାନ୍ଧିବା ଦ୍ୱାରା, ସ୍ପିନ୍ରାଜା SMN2 ଜିନ୍ ର RNA ଖଣ୍ଡକୁ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିପାରିବ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ SMN ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ ବୃଦ୍ଧି ପାଇବ |ଅଗଷ୍ଟ 2016 ରେ, BIOGEN ସ୍ପିନ୍ରାଜାଙ୍କ ପାଇଁ ସର୍ବଭାରତୀୟ ଅଧିକାର ହାସଲ କରିବାକୁ ଏହାର ବିକଳ୍ପ ବ୍ୟବହାର କରିଥିଲା ​​|ସ୍ପିନ୍ରାଜା କେବଳ 2011 ରେ ମଣିଷରେ ଏହାର ପ୍ରଥମ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଆରମ୍ଭ କରିଥିଲେ। ମାତ୍ର 5 ବର୍ଷ ମଧ୍ୟରେ, ଏହାକୁ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ 2016 ାରା 2016 ରେ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା, ଯାହାକି ଏହାର କାର୍ଯ୍ୟକାରିତାକୁ FDA ର ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ସ୍ୱୀକୃତି ପ୍ରତିଫଳିତ କରିଥାଏ |ଏପ୍ରିଲ୍ 2019 ରେ ଚାଇନାରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହି drug ଷଧକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା। ଚାଇନାରେ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ପାଇଁ ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ଅନୁମୋଦନ ଚକ୍ର 6 ମାସରୁ କମ୍ ଥିଲା ଏବଂ ଆମେରିକାରେ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ପ୍ରଥମେ ଅନୁମୋଦନ ହେବାର 2 ବର୍ଷ 2 ମାସ ଥିଲା।ଚାଇନାରେ ତାଲିକାର ଗତି ପୂର୍ବରୁ ବହୁତ ଦ୍ରୁତ ଅଟେ |ଏହା ମଧ୍ୟ ହେତୁ ଘଟିଛି ଯେ ଡ୍ରଗ୍ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନ କେନ୍ଦ୍ର ନଭେମ୍ବର 1, 2018 ରେ “କ୍ଲିନିକାଲ ଅଭ୍ୟାସରେ ଜରୁରୀକାଳୀନ ପ୍ରଥମ ଡ୍ରଗ୍ସର ତାଲିକା ପ୍ରକାଶ କରିବା ପାଇଁ ବିଜ୍ଞପ୍ତି” ଜାରି କରିଥିଲା ​​ଏବଂ ତ୍ୱରିତ ସମୀକ୍ଷା ପାଇଁ 40 ଟି ବିଦେଶୀ drugs ଷଧର ପ୍ରଥମ ବ୍ୟାଚ୍ ରେ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ ହୋଇଥିଲା, ଯେଉଁଥିରେ ସ୍ପିନ୍ରାଜା ସ୍ଥାନ ପାଇଥିଲେ।

(6) Exondys 51

କମ୍ପାନୀ: AVI ବାୟୋ ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ (ପରେ ସାରେପଟା ଥେରାପିଟିସ୍ ନାମରେ ନାମିତ) |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ସେପ୍ଟେମ୍ବର 2016 ରେ, ଏହାକୁ FDA ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକାଙ୍କ: DMD ଜିନ୍ ରେ ଏକ୍ସନ୍ 51 ସ୍କିପ୍ ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ସହିତ ଡୁଚେନ୍ ମାଂସପେଶୀ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: Exondys 51 ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ DMD ଜିନ୍ ର ପ୍ରି- mRNA ର ଏକ୍ସନ୍ 51 ସ୍ଥିତିକୁ ବାନ୍ଧିପାରେ, ଫଳସ୍ୱରୂପ ପରିପକ୍ୱ mRNA ଗଠନ ହୁଏ, ଏକ୍ସନ୍ 51 ର ଏକ ଅଂଶ ଏକ୍ସାଇଜନ୍ ଅବରୋଧିତ ହୁଏ, ଯାହା ଦ୍ patients ାରା ରୋଗୀମାନଙ୍କର ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନକୁ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ, ଯାହା ଦ୍ d ାରା ଡିଷ୍ଟ୍ର୍ରୋଫିନର ସ୍ normal ାଭାବିକ ରୋଗର ଲକ୍ଷଣକୁ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ କରିବାରେ ରୋଗୀମାନଙ୍କୁ ସାହାଯ୍ୟ କରେ।

(7) ଟେଗସେଡି |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁଲାଇ 2018 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ (HATTR) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଟେଙ୍ଗସେଡି ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଯାହା ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରେ |HATTR ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଏହା ବିଶ୍ୱରେ ପ୍ରଥମ drug ଷଧ |ଏହା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |ଏହି drug ଷଧ ଟ୍ରାନଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ (ATTR) ର mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରି ATTR ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ, ଏବଂ ATTR ର ଚିକିତ୍ସାରେ ଭଲ ଲାଭ-ବିପଦ ଅନୁପାତ ରହିଥାଏ ଏବଂ ରୋଗୀର ସ୍ନାୟୁ ଚିକିତ୍ସା ଏବଂ ଜୀବନଶ significantly ଳୀରେ ଯଥେଷ୍ଟ ଉନ୍ନତି ଘଟିଥିଲା, ଏବଂ ଏହା ଟିଟିଆର ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ପ୍ରକାର ସହିତ ସୁସଙ୍ଗତ, ନା ରୋଗ ପର୍ଯ୍ୟାୟ କିମ୍ବା ହୃଦ୍‌ରୋଗର ଉପସ୍ଥିତି ପ୍ରାସଙ୍ଗିକ ନୁହେଁ |

(8) ଅନପାଟ୍ରୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ କର୍ପୋରେସନ୍ ଏବଂ ସାନୋଫି କର୍ପୋରେସନ୍ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2018 ରେ ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ ତାଲିକା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ (HATTR) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଟ୍ରାନ୍ସପ୍ରିରେଟିନ୍ mRNA କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରୁଥିବା ଅନପାଟ୍ରୋ ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ, ଯାହା ଯକୃତରେ ATTR ପ୍ରୋଟିନ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ ଏବଂ ପେରିଫେରାଲ୍ ସ୍ନାୟୁରେ ଆମିଲଏଡ୍ ଜମା ସଂଗ୍ରହକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକର ଉନ୍ନତି ଏବଂ ହ୍ରାସ ହୋଇଥାଏ |

(9) ଜିଭଲାରି |

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ କର୍ପୋରେସନ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ନଭେମ୍ବର 2019 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ବୟସ୍କମାନଙ୍କଠାରେ ତୀବ୍ର ହେପାଟିକ୍ ପୋରଫିରିଆ (AHP) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଜିଭଲାରି ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ, ଯାହା ଅନପାଟ୍ରୋ ପରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ଦ୍ୱିତୀୟ siRNA drug ଷଧ |ପ୍ରଶାସନର ଉପାୟ ହେଉଛି ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ଏହି drug ଷଧ ALAS1 ପ୍ରୋଟିନର mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ କରେ, ଏବଂ ଜିଭଲାରି ସହିତ ମାସିକ ଚିକିତ୍ସା ଯକୃତରେ ALAS1 ର ସ୍ତରକୁ ଯଥେଷ୍ଟ ଏବଂ ସ୍ଥାୟୀ ଭାବରେ ହ୍ରାସ କରିପାରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ନ୍ୟୁରୋଟକ୍ସିକ୍ ALA ଏବଂ PBG ର ସ୍ତର ସାଧାରଣ ପରିସରକୁ ହ୍ରାସ ପାଇଥାଏ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀର ରୋଗର ଲକ୍ଷଣ ଦୂର ହୋଇଥାଏ |ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଇଛି ଯେ ଜିଭଲାରି ସହିତ ଚିକିତ୍ସିତ ହେଉଥିବା ରୋଗୀମାନେ ପ୍ଲେସେବୋ ଗ୍ରୁପ୍ ତୁଳନାରେ ଜବରଦଖଲ ସଂଖ୍ୟାରେ 74% ହ୍ରାସ ପାଇଥିଲେ।

(10) Vyondys53

କମ୍ପାନି: ସାରପେଟା ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2019 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ଜିନ୍ ଏକ୍ସନ୍ 53 ସ୍ପ୍ଲାଇସିଙ୍ଗ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଥିବା DMD ରୋଗୀଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭାୟୋଣ୍ଡିସ୍ 53 ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହା ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ପ୍ରି- mRNA ର ବିଭାଜନ ପ୍ରକ୍ରିୟାକୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରିଥାଏ |ଏକ୍ସନ୍ 53 ଆଂଶିକ କଟିଯାଇଛି, ଅର୍ଥାତ୍ ପରିପକ୍ୱ mRNA ରେ ଉପସ୍ଥିତ ନୁହେଁ, ଏବଂ ଏକ ଛୋଟ କିନ୍ତୁ ତଥାପି କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ଡିଜାଇନ୍ କରାଯାଇଛି, ଯାହାଦ୍ୱାରା ରୋଗୀମାନଙ୍କ ବ୍ୟାୟାମ କ୍ଷମତା ବ improving ିଥାଏ |

(11) ୱାୟଲିଭ୍ରା |

କମ୍ପାନୀ: ଆଇଓନିସ୍ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଏବଂ ଏହାର ସହାୟକ ଆକ୍ସିଆ ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ମେ 2019 ରେ ୟୁରୋପୀୟ ମେଡିସିନ୍ ଏଜେନ୍ସି (EMA) ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଥିଲା |

ସୂଚକ: ପାରିବାରିକ ଚିଲୋମିକ୍ରୋନେମିଆ ସିଣ୍ଡ୍ରୋମ (ଏଫସିଏସ୍) ଥିବା ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ଖାଦ୍ୟ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ ବ୍ୟତୀତ ଏକ ଆଡୁଭାଣ୍ଟ ଥେରାପି ଭାବରେ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ୱେଲିଭ୍ରା ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଯାହାକି FCS ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବିଶ୍ marketing ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ପ୍ରଥମ drug ଷଧ |

(12) ଲେକ୍ଭିଓ |

କମ୍ପାନୀ: ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଡିସେମ୍ବର 2020 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପ୍ରାଥମିକ ହାଇପରକୋଲେଷ୍ଟେରୋମିଆ (ହେଟେରୋଜାଇଗସ୍ ପାରିବାରିକ ଏବଂ ଅଣ-ପାରିବାରିକ) କିମ୍ବା ମିଶ୍ରିତ ଡିସଲିପିଡେମିଆ ସହିତ ବୟସ୍କଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: PCSK9 mRNA କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରୁଥିବା Leqvio ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ |କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ (LDL-C) ହ୍ରାସ ପାଇଁ ଏହା ହେଉଛି ବିଶ୍ୱର ପ୍ରଥମ siRNA ଥେରାପି |ଏହା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |ଏହି drug ଷଧ RNA ହସ୍ତକ୍ଷେପ ମାଧ୍ୟମରେ PCSK9 ପ୍ରୋଟିନର ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ, ଯାହାଦ୍ୱାରା LDL-C ସ୍ତର କମିଯାଏ |କ୍ଲିନିକାଲ୍ ତଥ୍ୟ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ରୋଗୀମାନଙ୍କ ପାଇଁ ଯେଉଁମାନେ ଷ୍ଟାଟିନ୍ର ସର୍ବାଧିକ ସହନଶୀଳ ମାତ୍ରା ସହିତ ଚିକିତ୍ସା ପରେ LDL-C ସ୍ତରକୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରିପାରିବେ ନାହିଁ, ଲେକ୍ଭିଓ LDL-C କୁ ପ୍ରାୟ 50% ହ୍ରାସ କରିପାରନ୍ତି |

(13) ଅକ୍ସଲୁମୋ |

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ନଭେମ୍ବର 2020 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ୟୁରୋପୀୟ ୟୁନିଅନ୍ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚନା: ପ୍ରାଥମିକ ହାଇପରକ୍ସାଲୁରିଆ ଟାଇପ୍ 1 (PH1) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଅକ୍ସଲୁମୋ ହେଉଛି ଏକ siRNA drug ଷଧ ଯାହାକି ହାଇଡ୍ରୋକ୍ସିଏସିଡ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ 1 (HAO1) ​​mRNA କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରିଥାଏ, ଏବଂ ପ୍ରଶାସନ ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ଆଲନିଲାମର ଅତ୍ୟାଧୁନିକ ବର୍ଦ୍ଧିତ ସ୍ଥିରତା ରସାୟନ, ESC-GalNAc କଞ୍ଜୁଗେସନ୍ ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ବ୍ୟବହାର କରି ଏହି drug ଷଧ ବିକଶିତ କରାଯାଇଥିଲା, ଯାହାକି ଅଧିକ ସ୍ଥିରତା ଏବଂ ଶକ୍ତି ସହିତ ସିଆରଏନ୍ଏକୁ ସବ୍କ୍ୟୁଟାନେଡ୍ ଭାବରେ ପରିଚାଳିତ କରିଥାଏ |ଏହି drug ଷଧ ହାଇଡ୍ରୋକ୍ସିଏସିଡ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ 1 (HAO1) ​​mRNA କୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ କିମ୍ବା ପ୍ରତିରୋଧ କରିଥାଏ, ଯକୃତରେ ଗ୍ଲାଇକୋଲେଟ୍ ଅକ୍ସିଡେଜ୍ ସ୍ତରକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ, ଏବଂ ପରେ ଅକ୍ସାଲେଟ୍ ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ଆବଶ୍ୟକ ସବଷ୍ଟ୍ରେଟ୍ ଖାଇଥାଏ, ରୋଗୀମାନଙ୍କ ରୋଗର ଅଗ୍ରଗତିକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିବା ଏବଂ ରୋଗର ଲକ୍ଷଣରେ ଉନ୍ନତି ଆଣିବା ପାଇଁ ଅକ୍ସାଲେଟ୍ ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ |

(14) ଭିଲଟେପ୍ସୋ |

କମ୍ପାନୀ: ନିପନ୍ ଶିନାକୁଙ୍କର ଏକ ସହାୟକ କମ୍ପାନୀ NS ଫାର୍ମା ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2020 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: DMD ଜିନ୍ ରେ ଏକ୍ସନ୍ 53 ସ୍କିପ୍ ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ସହିତ ଡୁଚେନ୍ ମାଂସପେଶୀ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଭିଲଟେପ୍ସୋ ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ ଯାହା DMD ଜିନ୍ ର ପ୍ରି- mRNA ର ଏକ୍ସନ୍ 53 ର ସ୍ଥିତିକୁ ବାନ୍ଧିପାରେ, ପରିପକ୍ୱ mRNA ଗଠନ ପରେ ଏକ୍ସନ୍ 53 ର ଅଂଶକୁ ଉତ୍ତେଜିତ କରିପାରେ, ଯାହାଦ୍ୱାରା ଆଂଶିକ mRNA ପଠନ ଫ୍ରେମ୍ ସଂଶୋଧନ ବାକ୍ସ ରୋଗୀମାନଙ୍କୁ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫିନ୍ ର କିଛି କାର୍ଯ୍ୟକ୍ଷମ ରୂପକୁ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ, ଯାହା ଦ୍ patients ାରା ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନ୍ ତୁଳନାରେ ଛୋଟ ହୋଇଥାଏ |

(15) ଆମୋଣ୍ଡିସ୍ 45

କମ୍ପାନୀ: ସାରପେଟା ଥେରାପିଟିସ୍ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଫେବୃଆରୀ 2021 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: DMD ଜିନ୍ ରେ ଏକ୍ସନ୍ 45 ସ୍କିପିଙ୍ଗ୍ ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ସହିତ ଡୁଚେନ୍ ମାଂସପେଶୀ ଡିଷ୍ଟ୍ରୋଫି (DMD) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆମୋଣ୍ଡାଇସ୍ 45 ହେଉଛି ଏକ ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ drug ଷଧ, ଆଣ୍ଟିସେନ୍ସ ଅଲିଗ୍ନୁକ୍ଲାଏଟାଇଡ୍ DMD ଜିନ୍ ର ପୂର୍ବ- mRNA ର ଏକ୍ସନ୍ 45 ସ୍ଥିତିକୁ ବାନ୍ଧି ରଖିପାରେ, ଫଳସ୍ୱରୂପ ପରିପକ୍ୱ mRNA ଏକ୍ସାଇଜନ୍ ଗଠନ ପରେ ଏକ୍ସନ୍ 45 ର ଅଂଶ ଅବରୋଧ ହୋଇଯାଏ, ଯାହା ଦ୍ patients ାରା ରୋଗୀମାନଙ୍କର ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନ୍ ସଙ୍କୋଚନ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରିଥାଏ, ଯାହା ଦ୍ dist ାରା ରୋଗୀମାନଙ୍କର ସାଧାରଣ ପ୍ରୋଟିନ୍ ସିନ୍ଥାଇଜ୍ ହେବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ।

(16) ଅମ୍ବୁଟ୍ରା (vutrisiran)

କମ୍ପାନୀ: ଆନିଲାମ ଫାର୍ମାସ୍ୟୁଟିକାଲ୍ସ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଜୁନ୍ 2022 ରେ ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ FDA ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକାଙ୍କ: ବୟସ୍କମାନଙ୍କରେ ପଲିନେରୋପାଥି (HATTR-PN) ସହିତ ବଂଶଗତ ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ ଆମ୍ଲୋଏଡୋସିସ୍ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଆମ୍ବୁଟ୍ରା (ଭୁଟ୍ରିସିରାନ୍) ହେଉଛି ଏକ ସିଆରଏନ୍ଏ drug ଷଧ ଯାହା ଟ୍ରାନ୍ସଷ୍ଟାଇରେଟିନ୍ (ATTR) mRNA କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରେ, ଯାହା ସବ୍କ୍ୟୁଟାନ୍ସ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପରିଚାଳିତ |ଭ୍ୟୁଟ୍ରିସିରାନ୍ ଆଲ୍ନିଲାମର ବର୍ଦ୍ଧିତ ସ୍ଥିରତା ରସାୟନ (ESC) -GalNAc କଞ୍ଜୁଗେଟ୍ ବିତରଣ ପ୍ଲାଟଫର୍ମ ଡିଜାଇନ୍ ଉପରେ ବ pot ଼ିଥାଏ ଏବଂ ଶକ୍ତି ଏବଂ ମେଟାବୋଲିକ୍ ସ୍ଥିରତା ସହିତ |ଥେରାପିର ଅନୁମୋଦନ ଏହାର ପର୍ଯ୍ୟାୟ ତୃତୀୟ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଅଧ୍ୟୟନ (HELIOS-A) ର 9 ମାସର ତଥ୍ୟ ଉପରେ ଆଧାରିତ ଏବଂ ସାମଗ୍ରିକ ଫଳାଫଳ ଦର୍ଶାଏ ଯେ ଥେରାପି HATTR-PN ର ଲକ୍ଷଣକୁ ଉନ୍ନତ କରିଥିଲା ​​ଏବଂ 50% ରୁ ଅଧିକ ରୋଗୀଙ୍କ ଅବସ୍ଥା ଓଲଟପାଲଟ ହୋଇଯାଇଥିଲା କିମ୍ବା ଖରାପ ହେବା ବନ୍ଦ ହୋଇଯାଇଥିଲା।

4. ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ଜିନ୍ ଥେରାପି drugs ଷଧ |

(1) ରେକ୍ସିନ୍-ଜି |

କମ୍ପାନୀ: Epeius Biotech ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: 2005 ରେ, ଫିଲିପାଇନ୍ସର ଖାଦ୍ୟ ଏବଂ ug ଷଧ ପ୍ରଶାସନ (BFAD) ଦ୍ୱାରା ମାର୍କେଟିଂ ପାଇଁ ଏହା ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା |

ସୂଚନା: କେମୋଥେରାପି ପ୍ରତିରୋଧକ ଉନ୍ନତ କର୍କଟ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ରେକ୍ସିନ୍-ଜି ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍-ଲୋଡ୍ ନାନୋପାର୍ଟିକଲ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ |ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଭାବରେ କଠିନ ଟ୍ୟୁମରକୁ ମାରିବା ପାଇଁ ଏହା ରେଟ୍ରୋଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟର ମାଧ୍ୟମରେ ସାଇକ୍ଲିନ୍ ଜି 1 ମ୍ୟୁଟାଣ୍ଟ ଜିନ୍ କୁ ଲକ୍ଷ୍ୟ କୋଷରେ ପରିଚିତ କରାଏ |ପ୍ରଶାସନ ପଦ୍ଧତି ହେଉଛି ଶିରାଭ୍ୟନ୍ତର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ |ଏକ ଟ୍ୟୁମର-ଟାର୍ଗେଟେଡ୍ drug ଷଧ ଭାବରେ ଯାହା ମେଟାଷ୍ଟାଟିକ୍ କର୍କଟ କୋଷକୁ ସକ୍ରିୟ ଭାବରେ ଖୋଜେ ଏବଂ ନଷ୍ଟ କରେ, ଏହାର ରୋଗୀମାନଙ୍କ ଉପରେ ଏହାର ଏକ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଉପଶମକାରୀ ପ୍ରଭାବ ପଡିଥାଏ, ଯେଉଁମାନେ ଟାର୍ଗେଟେଡ୍ ବାୟୋଲୋଜିକ୍ସ ସମେତ ଅନ୍ୟ କର୍କଟ drugs ଷଧରେ ବିଫଳ ହୋଇଥିଲେ |

(୨) ନେଭାସ୍କୁଲ୍ଗେନ୍ |

କମ୍ପାନୀ: ମାନବ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିଷ୍ଠାନ ଦ୍ୱାରା ବିକଶିତ |

ତାଲିକା ସମୟ: ଏହା ଡିସେମ୍ବର 7, 2011 ରେ Russia ଷରେ ତାଲିକାଭୁକ୍ତ ହେବା ପାଇଁ ଅନୁମୋଦିତ ହୋଇଥିଲା ଏବଂ ତା’ପରେ 2013 ରେ ୟୁକ୍ରେନରେ ଆରମ୍ଭ କରାଯାଇଥିଲା।

ସୂଚନା: ପେରିଫେରାଲ୍ ଭାସ୍କୁଲାର ଧମନୀ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ, ଗୁରୁତର ଅଙ୍ଗ ଇସକେମିଆ ସହିତ |

ଟିପ୍ପଣୀ: ଡିଏନ୍ଏ ପ୍ଲାସିମିଡ୍ ଉପରେ ଆଧାରିତ ନେଭାସ୍କୁଲ୍ଗେନ୍ ହେଉଛି ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି |ଭାସ୍କୁଲାର ଏଣ୍ଡୋଥେଲିଆଲ୍ ବୃଦ୍ଧି ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ (VEGF) 165 ଜିନ୍ ପ୍ଲାସିମ୍ ମେରୁଦଣ୍ଡରେ ନିର୍ମିତ ହୋଇ ରୋଗୀମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ପ୍ରବେଶ କରେ |

()) କୋଲାଟେଗେନ |

କମ୍ପାନୀ: ଓସାକା ବିଶ୍ୱବିଦ୍ୟାଳୟ ଏବଂ ଭେଞ୍ଚର ପୁଞ୍ଜି କମ୍ପାନୀ ଦ୍ୱାରା ମିଳିତ ଭାବରେ ବିକଶିତ |

ବଜାର କରିବାର ସମୟ: ଅଗଷ୍ଟ 2019 ରେ ଜାପାନର ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ, ଶ୍ରମ ଏବଂ କଲ୍ୟାଣ ମନ୍ତ୍ରଣାଳୟ ଦ୍ୱାରା ଅନୁମୋଦିତ |

ସୂଚକ: ଜଟିଳ ନିମ୍ନ ଚରମ ଇସକେମିଆର ଚିକିତ୍ସା |

ଟିପ୍ପଣୀ: କୋଲାଟେଗେନ ହେଉଛି ଏକ ପ୍ଲାସିମ-ଆଧାରିତ ଜିନ୍ ଥେରାପି, ଜାପାନର ଏକ ଜିନ୍ ଥେରାପି କମ୍ପାନୀ ଆଞ୍ଜେସ୍ ଦ୍ୱାରା ଉତ୍ପାଦିତ ପ୍ରଥମ ଘରୋଇ ଜିନ୍ ଥେରାପି drug ଷଧ |ଏହି drug ଷଧର ମୁଖ୍ୟ ଉପାଦାନ ହେଉଛି ମାନବ ହେପାଟୋସାଇଟ୍ ଅଭିବୃଦ୍ଧି ଫ୍ୟାକ୍ଟର୍ (HGF) ଜିନ୍ କ୍ରମ ଧାରଣ କରିଥିବା ଏକ ଉଲଗ୍ନ ପ୍ଲାସିମ୍ |ଯଦି ଏହି drug ଷଧକୁ ନିମ୍ନ ଅଙ୍ଗର ମାଂସପେଶୀରେ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦିଆଯାଏ, ତେବେ ପ୍ରକାଶିତ HGF ଅବରୋଧିତ ରକ୍ତଭଣ୍ଡାର ଚାରିପାଖରେ ନୂତନ ରକ୍ତବାହୀ ଗଠନକୁ ପ୍ରୋତ୍ସାହିତ କରିବ |ଅଲସରର ଉନ୍ନତି ଉପରେ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷା ଏହାର ପ୍ରଭାବ ନିଶ୍ଚିତ କରିଛି |

ଜିନ୍ ଥେରାପି ବିକାଶରେ ଫୋରେଜେନ୍ କିପରି ସାହାଯ୍ୟ କରିପାରିବ?

SiRNA drug ଷଧ ବିକାଶର ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ପର୍ଯ୍ୟାୟରେ ଆମେ ବଡ଼ ଆକାରର ସ୍କ୍ରିନିଂରେ ସ୍କ୍ରିନିଂ ସମୟ ସଞ୍ଚୟ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରୁ |

ଅଧିକ ବିବରଣୀ ପରିଦର୍ଶନ କରନ୍ତୁ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/