ଶ୍ରବଣ ଶକ୍ତି ହ୍ରାସ (HL) ହେଉଛି ମଣିଷର ସବୁଠାରୁ ସାଧାରଣ ସମ୍ବେଦନଶୀଳ ଅକ୍ଷମତା ରୋଗ |ବିକଶିତ ଦେଶମାନଙ୍କରେ, ପିଲାମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରେ ପ୍ରାୟ 80% ପ୍ରିଲିଙ୍ଗୁଆଲ୍ ବଧିରତା ଜେନେଟିକ୍ କାରଣରୁ ହୋଇଥାଏ |ସବୁଠାରୁ ସାଧାରଣ ହେଉଛି ଏକକ-ଜିନ୍ ତ୍ରୁଟି (ଚିତ୍ର 1 ରେ ଦେଖାଯାଇଥିବା ପରି), 124 ଟି ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ମାନବଙ୍କ ନନ୍ସାଇଣ୍ଡ୍ରୋମିକ୍ ଶ୍ରବଣ ଶକ୍ତି ସହିତ ଜଡିତ ଥିବା ଜଣାପଡିଛି, ବାକିଗୁଡିକ ପରିବେଶଗତ କାରଣରୁ ହୋଇଥାଏ |ଏକ କୋକ୍ଲିୟର ପ୍ରତିରୋପଣ (ଭିତର କାନରେ ରଖାଯାଇଥିବା ଏକ ଇଲେକ୍ଟ୍ରୋନିକ୍ ଉପକରଣ ଯାହା ସିଧାସଳଖ ଶ୍ରବଣ ସ୍ନାୟୁକୁ ବ electrical ଦୁତିକ ଉତ୍ତେଜନା ଯୋଗାଇଥାଏ) ଗୁରୁତର HL ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ସବୁଠାରୁ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ବିକଳ୍ପ ହୋଇଥିବାବେଳେ ଏକ ଶ୍ରବଣ ସହାୟତା (ଏକ ବାହ୍ୟ ଇଲେକ୍ଟ୍ରୋନିକ୍ ଉପକରଣ ଯାହା ଧ୍ୱନି ତରଙ୍ଗକୁ ରୂପାନ୍ତର କରିଥାଏ ଏବଂ ବ pl ାଇଥାଏ) ମଧ୍ୟମ HL ରୋଗୀଙ୍କୁ ସାହାଯ୍ୟ କରିଥାଏ |ତଥାପି, ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ HL (GHL) ର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ବର୍ତ୍ତମାନ କ no ଣସି drugs ଷଧ ଉପଲବ୍ଧ ନାହିଁ |ସାମ୍ପ୍ରତିକ ବର୍ଷଗୁଡିକରେ, ଜିନ୍ ଥେରାପି ଭିତରର କାନର ଅସୁବିଧାକୁ ଚିକିତ୍ସା କରିବା ପାଇଁ ଏକ ପ୍ରତିଜ୍ଞାକାରୀ ପନ୍ଥା ଭାବରେ ବୃଦ୍ଧି ପାଇଛି |

ଚିତ୍ର 1ବଧିରତା ସମ୍ବନ୍ଧୀୟ ପରିବର୍ତ୍ତନ ପ୍ରକାରର ବଣ୍ଟନ |

ସମ୍ପ୍ରତି, ସାଲ୍କ ଇନଷ୍ଟିଚ୍ୟୁଟ୍ ଏବଂ ଶେଫିଲ୍ଡ ୟୁନିଭରସିଟିର ବ scientists ଜ୍ଞାନିକମାନେ ମଲିକୁଲାର୍ ଥେରାପି - ପଦ୍ଧତି ଏବଂ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଡେଭଲପମେଣ୍ଟରେ ଏକ ଅନୁସନ୍ଧାନ ଫଳାଫଳ ପ୍ରକାଶ କରିଥିଲେ, ଯାହାକି ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ବଧିର ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଥେରାପି ପାଇଁ ବ୍ୟାପକ ପ୍ରୟୋଗ ଆଶା ପ୍ରଦର୍ଶନ କରିଥିଲା ​​|ସାଲ୍କ ଇନଷ୍ଟିଚ୍ୟୁଟର ସହକାରୀ ଅନୁସନ୍ଧାନ ପ୍ରଫେସର ତଥା ଆଡଭାନ୍ସଡ ବାୟୋଫୋଟୋନିକ୍ସ ପାଇଁ ୱିଟ୍ ସେଣ୍ଟରର ନିର୍ଦ୍ଦେଶକ ଉରି ମନୋର କହିଛନ୍ତି ଯେ ସେ ଶ୍ରବଣ ଶକ୍ତି ହରାଇ ଜନ୍ମ ହୋଇଥିଲେ ଏବଂ ଶ୍ରବଣକୁ ପୁନ oring ସ୍ଥାପିତ କରିବା ଏକ ଚମତ୍କାର ଉପହାର ହେବ ବୋଲି ଅନୁଭବ କରିଥିଲେ।ତାଙ୍କର ପୂର୍ବ ଅନୁସନ୍ଧାନରୁ ଜଣାପଡିଛି ଯେ Eps8 ହେଉଛି ଆକ୍ଟିନ୍ ବାଇଣ୍ଡିଂ ଏବଂ କ୍ୟାପିଂ କାର୍ଯ୍ୟକଳାପ ସହିତ ଏକ ଆକ୍ଟିନ୍ ନିୟାମକ ପ୍ରୋଟିନ୍ |କୋକ୍ଲିୟର ହେୟାର କୋଷଗୁଡ଼ିକରେ, MYO15A, WHIRLIN, GPSM2 ଏବଂ GNAI3 ସହିତ Eps8 ଦ୍ୱାରା ଗଠିତ ପ୍ରୋଟିନ୍ କମ୍ପ୍ଲେକ୍ସ ମୁଖ୍ୟତ most ଲମ୍ବା ଷ୍ଟେରିଓସିଲିଆର ଟିପ୍ସ, ଯାହା MYO15A ସହିତ BAIAP2L2 କୁ ଛୋଟ ଷ୍ଟେରିଓସିଲିଆର ଟିପ୍ସରେ ଲୋକାଲାଇଜ୍ କରିଥାଏ |ତେଣୁ, Eps8 କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକର ଷ୍ଟେରେଓସିଲିଆର ଲମ୍ବକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବ, ଯାହା ସାଧାରଣ ଶ୍ରବଣ କାର୍ଯ୍ୟ ପାଇଁ ଜରୁରୀ ଅଟେ |Eps8 ଡିଲିଟେସନ୍ ବା ମ୍ୟୁଟେସନ୍ କ୍ଷୁଦ୍ର ଷ୍ଟେରିଓସିଲିଆକୁ ନେଇଯିବ, ଯାହା ମସ୍ତିଷ୍କ ଧାରଣା ପାଇଁ ବ sound ଦୁତିକ ସଙ୍କେତରେ ସଠିକ୍ ଭାବରେ ଶବ୍ଦକୁ ରୂପାନ୍ତର କରିବାରେ ଅସମର୍ଥ ହୋଇଥାଏ, ଯାହା ପରବର୍ତ୍ତୀ ସମୟରେ ବଧିରତାକୁ ନେଇଥାଏ |।ଏଥି ସହିତ, ଶେଫିଲ୍ଡ ୟୁନିଭରସିଟିର ପ୍ରଫେସର ସହଯୋଗୀ ୱାଲ୍ଟର ମାର୍କୋଟି ଜାଣିବାକୁ ପାଇଲେ ଯେ Eps8 ର ଅନୁପସ୍ଥିତିରେ କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ସାଧାରଣ ଭାବରେ ବିକାଶ ହୋଇପାରିବ ନାହିଁ |ଏହି ଅଧ୍ୟୟନରେ, ମନୋର ଏବଂ ମାର୍କୋଟି ଏକତ୍ରିତ ହୋଇ ଷ୍ଟେରୋସିଲିୟାରି କୋଷରେ Eps8 ଯୋଡିବା ଦ୍ function ାରା ସେମାନଙ୍କର କାର୍ଯ୍ୟ ପୁନ restore ସ୍ଥାପିତ ହୋଇପାରିବ ଏବଂ ପ୍ରତିବଦଳରେ ମୂଷାଙ୍କ ଶ୍ରବଣରେ ଉନ୍ନତି ହୋଇପାରିବ କି ନାହିଁ ତାହା ଅନୁସନ୍ଧାନ କରିବାକୁ ମିଳିତ ହୋଇଥିଲେ।ଅନୁସନ୍ଧାନକାରୀ ଦଳ ଆଡେନୋ-ଜଡିତ ଜୀବାଣୁ (AAV) ଭେକ୍ଟର Anc80L65 କୁ ବ୍ୟବହାର କରି ବନ୍ୟ ପ୍ରକାର EPS8 ଧାରଣ କରିଥିବା କୋଡିଂ କ୍ରମକୁ Eps8 - / - ନବଜାତ ଶିଶୁ P1-P2 ମୂଷା ଗୋଲାକାର ୱିଣ୍ଡୋ ମେମ୍ବ୍ରେନ୍ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଦ୍ୱାରା ପ୍ରଦାନ କରିଥିଲେ |ମାଉସ୍ କୋକ୍ଲିୟର କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକରେ ଷ୍ଟେରିଓସିଲିଆର କାର୍ଯ୍ୟ ପରିପକ୍ୱ ହେବା ପୂର୍ବରୁ ମରାମତି କରାଯାଇଥିଲା;ଏବଂ ମରାମତି ପ୍ରଭାବ ଇମେଜିଙ୍ଗ୍ ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ଏବଂ ଷ୍ଟେରେଓସିଲିଆର ମାପ ଦ୍ୱାରା ବର୍ଣ୍ଣିତ ହୋଇଥିଲା |ଫଳାଫଳଗୁଡିକ ଦର୍ଶାଇଲା ଯେ Eps8 ଷ୍ଟେରେଓସିଲିଆର ଲମ୍ବ ବ increased ାଇଲା ଏବଂ ଲୋ-ଫ୍ରିକ୍ୱେନ୍ସି କୋଷଗୁଡ଼ିକରେ ହେୟାର ସେଲ୍ କାର୍ଯ୍ୟକୁ ପୁନ restored ସ୍ଥାପିତ କଲା |ସେମାନେ ଏହା ମଧ୍ୟ ଜାଣିଲେ ଯେ ସମୟ ସହିତ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ଏହି ଜିନ୍ ଥେରାପି ଦ୍ୱାରା ଉଦ୍ଧାର ହେବାର କ୍ଷମତା ହରାଇଲେ |ଏହାର ଅର୍ଥ ହେଉଛି ଯେ ଏହି ଚିକିତ୍ସା ୟୁଟେରୋରେ ବ୍ୟବହୃତ ହେବା ଆବଶ୍ୟକ ହୋଇପାରେ, କାରଣ Eps8 - / - କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକ ପରିପକ୍ୱ ହୋଇଥାଇପାରେ କିମ୍ବା ମୂଷା ଜନ୍ମ ହେବା ପରେ ମରାମତି ବାହାରେ କ୍ଷତି ହୋଇପାରେ |ମନୋର କହିଛନ୍ତି, “Eps8 ଅନେକ ଭିନ୍ନ କାର୍ଯ୍ୟ ସହିତ ଏକ ପ୍ରୋଟିନ୍, ଏବଂ ଏପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଅନେକ ଅନୁସନ୍ଧାନ କରିବାକୁ ଅଛି |ଭବିଷ୍ୟତର ଅନୁସନ୍ଧାନରେ ବିଭିନ୍ନ ବିକାଶମୂଳକ ପର୍ଯ୍ୟାୟରେ ଶ୍ରବଣକୁ ପୁନ oring ସ୍ଥାପିତ କରିବାରେ Eps8 ଜିନ୍ ଥେରାପିର ପ୍ରଭାବ ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା ସୁଯୋଗ ବ olong ାଇବା ସମ୍ଭବ କି ନୁହେଁ ତାହା ଅନୁସନ୍ଧାନ କରାଯିବ |ସମକକ୍ଷ ଭାବରେ, ନଭେମ୍ବର 2020 ରେ, ଇସ୍ରାଏଲର ତେଲ ଅଭିବ ବିଶ୍ୱବିଦ୍ୟାଳୟର ପ୍ରଫେସର କରିନାବ ଅବ୍ରହାମ EMBO ମଲିକୁଲାର ମେଡିସିନ୍ ପତ୍ରିକାରେ ତାଙ୍କର ଫଳାଫଳ ପ୍ରକାଶ କରି ଏକ ଅଭିନବ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ବ୍ୟବହାର କରି ଏକ ଅନିଷ୍ଟହୀନ ସିନ୍ଥେଟିକ୍ ଆଡେନୋ-ଜଡିତ ଜୀବାଣୁ AAV9-PHP ସୃଷ୍ଟି କରିଥିଲେ |ବି, Syne4 - / - ମୂଷାଙ୍କ କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକରେ ଥିବା ଜିନ୍ ତ୍ରୁଟି ମୂଷାଙ୍କ ଭିତର କାନରେ Syne4 ର କୋଡିଂ କ୍ରମକୁ ନେଇ ଏକ ଜୀବାଣୁ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଦେଇ ମରାମତି କରାଯାଇଥିଲା, ଏହା କେଶ କୋଷରେ ପ୍ରବେଶ କରିବାକୁ ଏବଂ ଜେନେଟିକ ପଦାର୍ଥକୁ ମୁକ୍ତ କରିବାକୁ ଅନୁମତି ଦେଇଥିଲା (ଚିତ୍ର 2 ପରି) |

ଚିତ୍ର 2କର୍ଟିର ଅର୍ଗାନ ଏବଂ ନେସପ୍ରିନ୍ -4 ର ସେଲୁଲାର୍ ଫଙ୍କସନ୍ ଉପରେ ଧ୍ୟାନ ଦେଇ ଆଭ୍ୟନ୍ତରୀଣ କାନ ଆନାଟୋମିର ସ୍କିଜେଟିକ୍ ଉପସ୍ଥାପନା |

ଏହା ଦେଖାଯାଇପାରେ ଯେ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଯେକ mut ଣସି ପରିବର୍ତ୍ତନ ହୋଇଥିବା ଜିନ୍ ଭର୍ତ୍ତି, ଅପସାରଣ କିମ୍ବା ସଂଶୋଧନ କରି ଜିନ୍ ସ୍ତରରେ ବଂଶଗତ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା କରିବାର ଉଦ୍ଦେଶ୍ୟ ହାସଲ କରିବା ପାଇଁ ଜିନ୍ ଥେରାପିର ବ୍ୟବହାର ଏକ ଉଚ୍ଚ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପ୍ରଭାବ ପକାଇଥାଏ |ପ୍ରୟୋଗ ଆଶାଜେନେଟିକ୍ ଅଭାବ ବଧିରତା ପାଇଁ ବର୍ତ୍ତମାନର ଜିନ୍ ଥେରାପି ପଦ୍ଧତିକୁ ନିମ୍ନ ଶ୍ରେଣୀରେ ବିଭକ୍ତ କରାଯାଇପାରେ:

ଜିନ୍ ପ୍ରତିସ୍ଥାପନ

ଜିନ୍ ରିପ୍ଲେସମେଣ୍ଟ ହେଉଛି ଯୁକ୍ତିଯୁକ୍ତ ଭାବରେ ଜିନ୍ ଥେରାପିର ସବୁଠାରୁ “ସରଳ” ଫର୍ମ, ଏକ ତ୍ରୁଟିପୂର୍ଣ୍ଣ ଜିନ୍ ଚିହ୍ନଟ ଏବଂ ଜିନ୍ ର ସାଧାରଣ କିମ୍ବା ବନ୍ୟ ପ୍ରକାରର କପି ସହିତ ବଦଳାଇବା ଉପରେ ଆଧାର କରି |ଭେସିକୁଲାର ଗ୍ଲୁଟାମେଟ୍ ପରିବହନକାରୀ 3 (VGLUT3) ଜିନ୍ ବିଲୋପ ହେତୁ ଶ୍ରବଣ ଶକ୍ତି ହରାଇବା ପାଇଁ ପ୍ରଥମ ସଫଳ ଆଭ୍ୟନ୍ତରୀଣ କାନ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଅଧ୍ୟୟନ |ଆଭ୍ୟନ୍ତରୀଣ କାନ କେଶ କୋଷରେ (IHCs) ଏକ୍ସୋଜେନସ୍ VGLUT3 ଅତ୍ୟଧିକ ସଙ୍କୋଚନର AAV1- ମଧ୍ୟସ୍ଥି ବିତରଣ, ସ୍ଥାୟୀ ଶ୍ରବଣ ପୁନରୁଦ୍ଧାର, ଆଂଶିକ ରିବନ୍ ସିନେପ୍ଟିକ୍ ମର୍ଫୋଲୋଜି ପୁନରୁଦ୍ଧାର ଏବଂ କନ୍ଭଲସିଭ୍ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାରେ ପରିଣତ ହୋଇପାରେ |ଅବଶ୍ୟ, ଉପରୋକ୍ତ ଉପସ୍ଥାପନାରେ ବର୍ଣ୍ଣିତ ଦୁଇଟି AAV- ବିତରଣ ହୋଇଥିବା ଜିନ୍ ରିପ୍ଲେସମେଣ୍ଟ ସହିତ ଉଦାହରଣଗୁଡିକରେ, ଏହା ଧ୍ୟାନ ଦେବା ଜରୁରୀ ଯେ କେତେକ ପ୍ରକାରର ଜିନ୍ ବିଲୋପ ବଂଶଗତ ଶ୍ରବଣ କ୍ଷତି ବ୍ୟାଧି ପାଇଁ ବ୍ୟବହୃତ ମାଉସ୍ ମଡେଲଗୁଡିକ ମଣିଷଠାରୁ ସାମୟିକ ଭାବରେ ଭିନ୍ନ, ଏବଂ P1 ମୂଷାରେ, ଭିତର କାନ ବିକାଶର ପରିପକ୍ୱ ଅବସ୍ଥାରେ ଅଛି |ଏହାର ବିପରୀତରେ, ମଣିଷ ଏକ ପରିପକ୍ୱ ଭିତର କାନ ସହିତ ଜନ୍ମ ହୁଏ |ଏହି ପାର୍ଥକ୍ୟ ମଣିଷର ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ବଧିରତା ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ମାଉସ୍ ଫଳାଫଳର ସମ୍ଭାବ୍ୟ ପ୍ରୟୋଗକୁ ପ୍ରତିରୋଧ କରେ ଯଦି ପରିପକ୍ୱ ମାଉସ୍ କାନରେ ଜିନ୍ ଥେରାପି ଦିଆଯାଏ ନାହିଁ |

ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ: CRISPR / Cas9 |

“ଜିନ୍ ରିପ୍ଲେସମେଣ୍ଟ” ତୁଳନାରେ, ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ଟେକ୍ନୋଲୋଜିର ବିକାଶ ମୂଳରୁ ଜେନେଟିକ୍ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା ଆରମ୍ଭ କରିଛି |ଗୁରୁତ୍ ly ପୂର୍ଣ ଭାବରେ, ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ପଦ୍ଧତି ପାରମ୍ପାରିକ ଅତ୍ୟଧିକ ସଙ୍କୋଚନ ଜିନ୍ ଥେରାପି ପ୍ରଣାଳୀର ଅଭାବ ପାଇଁ ସୃଷ୍ଟି କରେ ଯାହା ପ୍ରାଧାନ୍ୟ ବଂଶଗତ ବଧିର ରୋଗ ପାଇଁ ଉପଯୁକ୍ତ ନୁହେଁ ଏବଂ ଅତ୍ୟଧିକ ସଙ୍କୋଚନ ପଦ୍ଧତି ଅଧିକ ସମୟ ଧରି ରହି ନଥାଏ |ଚାଇନାର ଅନୁସନ୍ଧାନକାରୀମାନେ AAV-SaCas9-KKH-Myo6-g2 ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ସିଷ୍ଟମ୍ ବ୍ୟବହାର କରି Myo6WT / C442Y ମୂଷାରେ Myo6C442Y ମ୍ୟୁଟାଣ୍ଟ ଆଲେଲ୍କୁ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଭାବରେ ବାହାର କରିଦେବା ପରେ ଏବଂ ନକ୍ଆଉଟ୍ ହେବାର 5 ମାସ ମଧ୍ୟରେ ମୂଷାମାନେ ମଡେଲର ଶ୍ରବଣ କାର୍ଯ୍ୟ ପୁନ restored ସ୍ଥାପିତ ହେଲା;ସେହି ସମୟରେ, ଏହା ମଧ୍ୟ ଦେଖାଗଲା ଯେ ଭିତର କାନରେ କେଶ କୋଷଗୁଡ଼ିକର ବଞ୍ଚିବାର ହାରରେ ଉନ୍ନତି ଘଟିଛି, ସିଲିଆର ଆକାର ନିୟମିତ ହୋଇଗଲା ଏବଂ ଇଲେକ୍ଟ୍ରୋଫାଇଜୋଲୋଜିକାଲ ସୂଚକଗୁଡ଼ିକ ସଂଶୋଧିତ ହେଲା |Myo6 ଜିନ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ ଦ୍ caused ାରା ବଂଶଗତ ବଧିରତାର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ CRISPR / Cas9 ଟେକ୍ନୋଲୋଜି ବ୍ୟବହାର କରିବାରେ ଏହା ହେଉଛି ବିଶ୍ study ର ପ୍ରଥମ ଅଧ୍ୟୟନ, ଏବଂ ବଂଶଗତ ବଧିର ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ଟେକ୍ନୋଲୋଜିର ଏହା ଏକ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ଅନୁସନ୍ଧାନ ଅଗ୍ରଗତି |ଚିକିତ୍ସାର କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଅନୁବାଦ ଏକ ଦୃ solid ବ scientific ଜ୍ଞାନିକ ଆଧାର ପ୍ରଦାନ କରେ |

ଜିନ୍ ଥେରାପି ବିତରଣ ପଦ୍ଧତି |

ଜିନ୍ ଥେରାପି ସଫଳ ହେବା ପାଇଁ, ଉଲଗ୍ନ ଡିଏନ୍ଏ ଅଣୁଗୁଡ଼ିକ ହାଇଡ୍ରୋଫିଲିସିଟି ଏବଂ ଫସଫେଟ୍ ଗୋଷ୍ଠୀର ନକାରାତ୍ମକ ଚାର୍ଜ ଯୋଗୁଁ କୋଷକୁ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଭାବରେ ପ୍ରବେଶ କରିପାରନ୍ତି ନାହିଁ ଏବଂ ସପ୍ଲିମେଣ୍ଟେଡ୍ ନ୍ୟୁକ୍ଲିୟିକ୍ ଏସିଡ୍ ଅଣୁଗୁଡ଼ିକର ଅଖଣ୍ଡତା ନିଶ୍ଚିତ କରିବାକୁ ଏକ ନିରାପଦ ଏବଂ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ପଦ୍ଧତି ବାଛିବା ଆବଶ୍ୟକ |ସପ୍ଲିମେଣ୍ଟେଡ୍ ଡିଏନ୍ଏ ଟାର୍ଗେଟ୍ ସେଲ୍ କିମ୍ବା ଟିସୁକୁ ବିତରଣ କରାଯାଏ |ଏହାର ଉଚ୍ଚ ସଂକ୍ରାମକ ପ୍ରଭାବ, କମ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ଏବଂ ବିଭିନ୍ନ ଟିସୁ ପ୍ରକାରର ବ୍ରଡ ଟ୍ରପିଜିମ୍ ହେତୁ ରୋଗ ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ AAV ବହୁଳ ଭାବରେ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |ବର୍ତ୍ତମାନ, ଏକ ବୃହତ ଗବେଷଣା କାର୍ଯ୍ୟ ମାଉସ୍ କୋକ୍ଲିଆର ବିଭିନ୍ନ କୋଷ ପ୍ରକାର ସହିତ AAV ର ବିଭିନ୍ନ ଉପପ୍ରକାରର ଟ୍ରପଜିମ୍ ନିର୍ଣ୍ଣୟ କରିଛି |ସେଲ୍-ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପ୍ରୋତ୍ସାହକମାନଙ୍କ ସହିତ ମିଳିତ AAV ବିତରଣ ବ characteristics ଶିଷ୍ଟ୍ୟଗୁଡିକ ବ୍ୟବହାର କରି ସେଲ୍-ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ଅଭିବ୍ୟକ୍ତି ହାସଲ କରିପାରିବ, ଯାହା ଅଫ୍-ଟାର୍ଗେଟ୍ ପ୍ରଭାବକୁ ହ୍ରାସ କରିପାରିବ |ଏହା ସହିତ, ପାରମ୍ପାରିକ AAV ଭେକ୍ଟରଗୁଡିକର ବିକଳ୍ପ ଭାବରେ, ନୂତନ ସିନ୍ଥେଟିକ୍ AAV ଭେକ୍ଟରଗୁଡିକ କ୍ରମାଗତ ଭାବରେ ବିକଶିତ ହେଉଛି ଏବଂ ଭିତର କାନରେ ଉନ୍ନତ ଟ୍ରାନ୍ସଡକ୍ସନ୍ କ୍ଷମତା ପ୍ରଦର୍ଶନ କରେ, ଯେଉଁଥିରୁ AAV2 / Anc80L65 ସର୍ବାଧିକ ବ୍ୟବହୃତ ହୁଏ |ଅଣ-ଭାଇରାଲ୍ ବିତରଣ ପଦ୍ଧତିକୁ ଶାରୀରିକ ପ୍ରଣାଳୀ (ମାଇକ୍ରୋ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଏବଂ ଇଲେକ୍ଟ୍ରୋପୋରେସନ୍) ଏବଂ ରାସାୟନିକ ପ୍ରଣାଳୀ (ଲିପିଡ-ଆଧାରିତ, ପଲିମର-ଆଧାରିତ ଏବଂ ସୁନା ନାନୋ-ପାର୍ଟିକଲ୍ସ) ରେ ବିଭକ୍ତ କରାଯାଇପାରେ |ବଂଶାନୁକ୍ରମିକ ବଧିର ରୋଗର ଚିକିତ୍ସାରେ ଉଭୟ ପଦ୍ଧତି ବ୍ୟବହୃତ ହୋଇଛି ଏବଂ ବିଭିନ୍ନ ସୁବିଧା ଏବଂ ସୀମିତତା ଦେଖାଇଛି |ଏକ ଯାନ ଭାବରେ ଜିନ୍ ଥେରାପି ପାଇଁ ବିତରଣ ଯାନ ସହିତ, ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଆଡମିନିଷ୍ଟ୍ରେସନ୍ ପାଇଁ ବିଭିନ୍ନ ପନ୍ଥା ବିଭିନ୍ନ ଟାର୍ଗେଟ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରକାର, ପ୍ରଶାସନର ମାର୍ଗ ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରଭାବ ଉପରେ ଆଧାର କରି ନିୟୋଜିତ ହୋଇପାରିବ |ଭିତର କାନର ଜଟିଳ ଗଠନ ଲକ୍ଷ୍ୟ କୋଷରେ ପହଞ୍ଚିବା କଷ୍ଟକର କରିଥାଏ ଏବଂ ଜିନୋମ ଏଡିଟିଂ ଏଜେଣ୍ଟଗୁଡ଼ିକର ବଣ୍ଟନ ଧୀର ଅଟେ |ମେମ୍ବ୍ରାନୋସ୍ ଲାବିରିନ୍ଥ ସାମୟିକ ହାଡର ଅସ୍ଥି ଲାବିରିନ୍ଥ ମଧ୍ୟରେ ଅବସ୍ଥିତ ଏବଂ ଏଥିରେ କୋକ୍ଲିୟର ଡକ୍ଟ୍, ସେମି ସର୍କୁଲାର୍ ଡକ୍ଟ୍, ୟୁଟ୍ରିକ୍ ଏବଂ ବେଲୁନ୍ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ |ଏହାର ଆପେକ୍ଷିକ ବିଚ୍ଛିନ୍ନତା, ସର୍ବନିମ୍ନ ଲିମ୍ଫାଟିକ୍ ସଞ୍ଚାଳନ, ଏବଂ ରକ୍ତ-ମ୍ୟାଜେଜ୍ ପ୍ରତିବନ୍ଧକ ଦ୍ blood ାରା ରକ୍ତରୁ ପୃଥକତା କେବଳ ନବଜାତକ ମୂଷାଙ୍କ ପାଇଁ ଥେରାପିଟିସର ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ସିଷ୍ଟମିକ୍ ବିତରଣକୁ ସୀମିତ କରେ |ଜିନ୍ ଥେରାପି ପାଇଁ ଉପଯୁକ୍ତ ଭାଇରାଲ୍ ଟାଇଟର୍ ପାଇବା ପାଇଁ, ଭିତର କାନରେ ଭାଇରାଲ୍ ଭେକ୍ଟରର ସିଧାସଳଖ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ୍ ଆବଶ୍ୟକ |ଇଞ୍ଜେକ୍ସନର ପ୍ରତିଷ୍ଠିତ ମାର୍ଗଗୁଡ଼ିକରେ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ ଅଛି:

ଚିତ୍ର 3ଜିନ୍ ଥେରାପିର ଭିତର କାନ ବିତରଣ |

ଯଦିଓ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଆଞ୍ଚଳିକ ଲକ୍ଷ୍ୟ ଉପରେ ଆଧାର କରି ଜିନ୍ ଥେରାପିରେ ଅନେକ ଅଗ୍ରଗତି ହୋଇଛି, ଜେନେଟିକ୍ ରୋଗରେ ଆକ୍ରାନ୍ତ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଜିନ୍ ଥେରାପି ପ୍ରଥମ ଧାଡିରେ ଚିକିତ୍ସା ବିକଳ୍ପ ହେବା ପୂର୍ବରୁ ଅଧିକ କାର୍ଯ୍ୟ କରିବା ଆବଶ୍ୟକ, ବିଶେଷକରି ନିରାପଦ ଏବଂ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ ଭେକ୍ଟର ଏବଂ ବିତରଣ ପଦ୍ଧତିର ବିକାଶରେ |କିନ୍ତୁ ଆମେ ବିଶ୍ believe ାସ କରୁ ଯେ ନିକଟ ଭବିଷ୍ୟତରେ, ଏହି ପ୍ରକାରର ଚିକିତ୍ସା ବ୍ୟକ୍ତିଗତ ଚିକିତ୍ସାର ଏକ ମୁଖ୍ୟ ପାଲଟିଯିବ ଏବଂ ଜେନେଟିକ୍ ବ୍ୟାଧି ଥିବା ଲୋକଙ୍କ ଜୀବନ ଏବଂ ସେମାନଙ୍କ ପରିବାର ଉପରେ ବହୁତ ସକରାତ୍ମକ ପ୍ରଭାବ ପକାଇବ |

ଫୋରେଗେନ ଟାର୍ଗେଟେଡ୍ ଜିନ୍ ପାଇଁ ଏକ ଉଚ୍ଚ-ଥ୍ରୋପୁଟ ସ୍କ୍ରିନିଂ କିଟ୍ ମଧ୍ୟ ଲଞ୍ଚ କରିଛି, ଯାହା ଦ୍ରୁତ ଅଟେ ଏବଂ RNA ଉତ୍ତୋଳନ ବିନା ଓଲଟା ଟ୍ରାନ୍ସକ୍ରିପସନ୍ ଏବଂ qPCR ପ୍ରତିକ୍ରିୟା କରିପାରିବ |

ଉତ୍ପାଦ ଲିଙ୍କ୍ |

ସେଲ୍ ସିଧାସଳଖ RT-qPCR କିଟ୍ - ଟକମ୍ୟାନ୍ / SYBR ଗ୍ରୀନ୍ I |

ଅଧିକ ଉତ୍ପାଦ ସୂଚନା ପାଇଁ, ଦୟାକରି ଯୋଗାଯୋଗ କରନ୍ତୁ:

overseas@foregene.com